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Tags: therapie -  genique -  liberer -  patients -  souffrant -  immunodeficience -  isolement -  sterile -  ils -  contraints - 
La thérapie génique peut libérer les patients souffrant d'immunodéficience de l'isolement stérile auquel ils sont contraints - Actualité médicale
La thérapie génique peut libérer les patients souffrant d'immunodéficience de l'isolement stérile auquel ils sont contraints

Une étude publiée dans la revue Science signale le nouveau succès remporté grâce une technique améliorée.

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Une nouvelle méthode de thérapie génique a transformé la moelle osseuse de deux jeunes enfants d'un " désert immunitaire " en un terrain fertile où abondent une variété d'agents anti-infectieux.

Ces enfants souffraient d'une forme de déficit immunitaire combiné sévère (SCID, severe combined immunodeficiency disorder), qui exige en général que les patients soient placés dans un environnement stérile. À présent, ces enfants vivent et se développent normalement, annoncent les chercheurs italiens et israéliens dans leur rapport de la revue Science, publiée par l'American Association for the Advancement of Science.

Plus spécifiquement, les deux enfants souffrent d'une forme de la maladie appelée ADA-SCID, un déficit de l'enzyme ADA nécessaire à la production de cellules immunitaires. Il est possible, dans une certaine mesure, de contrôler la maladie à l'aide d'une forme bovine de l'ADA, une solution très coûteuse dans de nombreux pays.

Selon l'un des auteurs de l'étude, Claudio Bordignon de l'Institut San Raffaele Telethon de thérapie génique et l'Universitá Vita-Salute San Raffaele, à Milan, il naît approximativement 30 à 50 enfants souffrant d'ADA-SCID chaque année, mais seule une faible proportion d'entre eux sont diagnostiqués.

Les greffes de moelle osseuse ont également donné de bons résultats dans certains cas mais elles présentent elles-mêmes des risques importants. Et aucun donneur n'était disponible pour les deux enfants de l'étude, âgés l'un de sept mois et l'autre de deux ans et six mois.
"Avec la thérapie génique, il est possible de traiter tous les patients et la toxicité est infiniment moins importante qu'avec les greffes de moelle osseuse. Nous proposons, à ce stade, que soit dirigé vers la thérapie génique tout patient possédant un type de tissu identique et pour lequel aucun donneur n'est disponible ", recommande Bordignon.

L'équipe de Bordignon doit faire l'essai de sa thérapie sur un plus grand nombre ...

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Mots clés: therapie genique liberer patients souffrant immunodeficience isolement sterile ils contraints


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Les autres membres de l'équipe de recherche sont Alessandro Aiuti, Francesca Ficara, Sara Deola, Alessandra Mortellaro, Grazia Andolfi, Federica Cattaneo, Sergio Vai et Maria Grazia Roncarolo, de l'Institut San Raffaele Telethon de thérapie génique, à Milan, en Italie, Shimon Slavin, Memet Aker et Shoshana Morecki, du Centre hospitalier universitaire de Jérusalem, en Israël, Antonella Tabucchi, Filippo Carlucci et Enrico Marinello, de l'Université de Sienne, en Italie, Paolo Servida, de l'Institut scientifique H.S. Raffaele, et Roberto Miniero, de l'Université de Turin, en Italie. Maria Grazia Roncarolo est également à l'Università Vita-Salute San Raffaele, à Milan, en Italie. L'étude a été financée par la Fondation Telethon italienne.




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