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Actualité médicale

Tags: therapie -  possible -  syndrome -  Rett - 
Une thérapie possible pour le syndrome de Rett? - Actualité médicale
Une thérapie possible pour le syndrome de Rett?

Plusieurs symptômes du syndrome de Rett, une rare maladie héréditaire qui se manifeste chez les jeunes filles, peuvent être renversés dans des modèles de souris.

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Cela suggère que le développement d’une thérapie pourrait être possible. Le syndrome de Rett, qui mène à une déficience mentale et des caractéristiques de l’autisme chez des jeunes filles, est causé par une mutation dans le gène MECP2 du chromosome X. Une nouvelle étude montre que la maladie n’est pas neurodégénérative : les neurones demeurent actifs et pourraient contribuer à la thérapie. Adrian P. Bird et ses collègues ont développé un modèle de souris avec un gène MECP2 modifié afin de bloquer son expression. Les chercheurs ont réactivé le gène chez les souris avant que la maladie se manifeste, empêchant ainsi la parution de symptômes. Chez des animaux faisant preuve de symptômes, la réactivation du gène a éliminé la maladie dans des jeunes mâles adultes et dans des femelles adultes.

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Mots clés: therapie possible syndrome Rett


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En savoir plus

Article no 26 : “26 Reversal of Neurological Defects in a Mouse Model of Rett Syndrome,” par J. Guy, J. Selfridge et A. Bird à l’Edinburgh University à Édimbourg (Royaume-Uni); J. Gan et S. Cobb au Wellcome Trust Centre à Glasgow (Royaume-Uni); J. Gan et S. Cobb à l’University of Glasgow à Glasgow (Royaume-Uni).




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