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2008-01-15
Actualité médicale

Tags: resultats -  tests -  cliniques -  montrent -  medecine -  personnalisee -  modifiera -  traitement -  troubles -  genetiques - 
Les résultats des nouveaux tests cliniques montrent comment la médecine personnalisée modifiera le traitement des troubles génétiques  - Actualité médicale
Les résultats des nouveaux tests cliniques montrent comment la médecine personnalisée modifiera le traitement des troubles génétiques

Des généticiens éminents soulignent que les efforts en cours dans le traitement des maladies génétiques présentent des défis pour la façon dont les médicaments sont approuvés et livrés en harmonie avec les progrès technologiques majeurs.

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WASHINGTON, DC—Un des chercheurs génétiques les plus pré-éminents de la nation, Eric Hoffman docteur en médecine du Children’s Research Institute au Children’s National Medical Center, prévoit que la prochaine innovation en médecine, à préparation relativement rapide—des thérapies moléculaires individualisées- aurait une capacité exceptionnelle de traiter les dystrophies musculaires ainsi que d’autres troubles.

Dans la dernière édition du New England Journal of Medicine, Dr. Hoffman postule que le résultat d’un petit test clinique impliquant un nouveau traitement pour la dystrophie musculaire de Duchenne fournit une preuve de principe pour la médecine moléculaire personnalisée. Une application technique de l’approche ‘exon-skipping’ décrite dans le rapport co-publié par vanDeutekom et al. will requiert des progrès au niveau de l’administration systémique d’une large quantité de médicaments personnalisés similaires à l’ADN et prouve la non-toxicité de la livraison. Néanmoins, ces progrès peuvent survenir en commandes rapides, sous la surveillance et les règles de la FDA, jugées de critiques pour la classification et le marketing appropriés de tels médicaments cible personnalisés.

Bien que ce traitement particulier demeure à ses phases primaires, dans le cadre du futur proche, les Phases courantes I, II, et III menant aux approbations de médicaments devraient être ré-évaluées.

Comment des médicaments similaires à l’ADN relatifs à la mutation d’un seul patient subissent le processus d’approbation actuel ?" Est-ce que les normes actuelles concernant les études de toxicité des rongeurs et des singes sont pertinentes et appropriées aux médicaments similaires à l’ADN, lorsque les animaux n’ont pas les mêmes séquences à cible (ou hors-cible) ADN que les humains ? " Ces questions et bien d’autres poseront certainement des défis intéressants pour les processus d’approbation et de marketing des médicaments. L’étude introduite dans la dernière édition du New England Journal of Medicine, implique l’application d’un médicament acide nucléique appelé PRO051. ...

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Article écrit le 2008-01-15 par © Copyright InformationHospitaliere.com
Source: Children's National Medical Center - "EurekAlert!, a service of AAAS" - InformationHospitaliere.com Accéder à la source

Mots clés: resultats tests cliniques montrent medecine personnalisee modifiera traitement troubles genetiques


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A propos de la dystrophie musculaire de Duchenne

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) touche environ un sur 3,500 garçons de toutes races et ethnicités nés aux Etats-Unis et à travers le monde. La DMD implique le coût annuel le plus élevé par personne pour le traitement de réhabilitation externe de tous les troubles neuromusculaires. La combinaison de la prévalence, de la gravité et de l’occurrence aléatoire de la maladie, la présentation culturelle transversale et la combinaison des dépenses financières et émotives font de la DMD une grande inquiétude publique de santé.

A propos du docteur Eric P. Hoffman, docteur en médecine

Dr. Hoffman est un généticien de renom international, Directeur du Research Center for Genetic Medicine, un prédécesseur de James Clark Professeur de Pédiatrie au Children’s National Medical Center et George Washington University à Washington DC. Le Centre a intégré une recherche basique de pointe en génétique (génome, transcriptome, et protéome), avec un réseau international de test clinique et des recherches déontologiques. Il détient l’un des plus large et des plus divers portefeuilles de recherches et un financement mondial de la fondation, soit près de 9 millions de dollars par an, en faveur des études allant de la dystrophie musculaires, aux études de réhabilitation médicale, diabètes type 2 et asthme. Il dirige une équipe de 100 chercheurs dédiés à l’étude de recherches transrationnelles et thérapeutiques en médecine pédiatrique. Il a environ 300 publications, dont certains sont parmi les plus cités.

Le Children's National Medical Center, situé à Washington, DC, est un leader accrédité dans le développement de nouveaux traitements innovateurs pour les maladies et blessures infantiles. Classé systématiquement parmi les meilleurs hôpitaux de pédiatrie en Amérique, le Children’s a rendu service aux enfants de la nations durant plus de 135 ans. D’après US News & World Report et le Leapfrog Group, le Children’s National est fièrement classé parmi les meilleurs hôpitaux de pédiatrie en Amérique.