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2008-05-31
Revue de presse

Tags: PTC124 -  troisieme Congres annuel -  myologie - 

Le PTC124 présenté lors du troisième Congrès annuel de myologie - Revue de presse
Le PTC124 présenté lors du troisième Congrès annuel de myologie

SOUTH PLAINFIELD, New Jersey, May 31 /PRNewswire/ -- - PTC annonce l'inclusion prochaine de nouveaux centres d'investigation clinique européens dans le cadre de son étude clinique de phase IIb -

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PTC Therapeutics, Inc. (PTC) a annoncé ce jour que le PTC124, le nouveau
médicament expérimental administré par voie orale mis au point par la société
pour le traitement des maladies génétiques induites par des mutations
non-sens, avait été présenté lors d'un symposium tenu le vendredi 30 mai à
Marseille dans le cadre de Myologie 2008, le troisième Congrès annuel de
myologie. Le Congrès, qui tient lieu de rendez-vous annuel à l'Association
Française contre les Myopathies (AFM), est consacré à la recherche, aux
traitements et aux études cliniques sur diverses formes de dystrophie
musculaire.


(Logo : http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20010919/PTCLOGO)


Le PTC124 est actuellement en cours d'évaluation dans la dystrophie
musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire progressive caractérisée
par une carence en dystrophine, une protéine cruciale pour la stabilité
structurelle des fibres musculaires. PTC a récemment lancé une étude mondiale
de phase IIb, par recrutement individuel, visant à évaluer l'efficacité du
PTC124 dans la DMD et la dystrophie musculaire de Becker (DMB) au regard des
améliorations mises en évidence au niveau de la capacité à marcher des
patients présentant cette maladie génétique progressive.


Les données issues de la précédente étude de phase IIa ont été présentées
et débattues par un panel de scientifiques et de chercheurs de premier plan,
dont notamment le Dr Thomas Voit, M.D., directeur médical et scientifique de
l'Institut de Myologie, et le Dr Richard Finkel, M.D., directeur du programme
neuromusculaire, Hôpital pour enfants de Philadelphie, en Pennsylvanie
(États-Unis).


<< Le PTC124 représente un nouveau traitement prometteur pour les
DMD/DMB, car il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement disponible
ciblant la cause sous-jacente de cette maladie >>, a déclaré le Dr Voit.
<< L'étude clinique de phase IIb sur le PTC124 constitue une norme de
référence pour les études cliniques futures sur les dystrophies
musculaires. Je suis enchanté de prendre part à la ...

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Article écrit le 2008-05-31 par PTC Therapeutics, Inc.
Source: PRNewswire

Mots clés: PTC124 troisieme Congres annuel myologie


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