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2008-10-21
Revue de presse

Tags: Vertex Pharmaceuticals - 
Vertex annonce des résultats positifs à 28 jours pour la molécule VX-770, un agent oral d'investigation ciblant une protéine défectueuse responsable de la fibrose kystique  - Revue de presse
Vertex annonce des résultats positifs à 28 jours pour la molécule VX-770, un agent oral d'investigation ciblant une protéine défectueuse responsable de la fibrose kystique

Le VX-770 a été bien toléré à des dosages de 150 mg et 250 mg, administrés deux fois par jour pendant 28 jours – Le VX-770 a révélé une augmentation importante du FEV1 et des changements marqués des niveaux de chlorure dans la sueur et du potentiel nasal, principaux marqueurs de la fonction CFTR – – Présentation des résultats à 28 jours à la Conférence nord-américaine sur la mucoviscidose le 23 octobre –

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CAMBRIDGE, Massachusetts--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a annoncé aujourd'hui les résultats positifs d'une analyse provisoire des données de la deuxième partie de l'essai clinique de phase 2a de l'agent oral d'investigation VX-770 chez les patients atteints de fibrose kystique (mucoviscidose) présentant une mutation G551D dans la CFTR. Le VX-770, un activateur oral de la CFTR d'investigation, a été bien toléré à des dosages oraux de 150 mg ou 250 mg, administrés deux fois par jour pendant 28 jours. Dans cette analyse, aucun patient n'a interrompu le traitement et aucun effet adverse grave n'a été signalé. Administré à 150 mg et 250 mg, le VX-770 a permis d'entregistrer des améliorations marquées de la fonction pulmonaire, évaluée à l'aide du FEV1, et de la fonction de la protéine Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR), mesurée par les changements relevés dans les niveaux de chlorure d'hydrogène, par rapport à la ligne de base, et dans la mesure de la différence de potentiel transépithélial nasal (NPD). Chez les patients recevant un placebo, une augmentation plus faible du FEV1 a été observée à 28 jours, sans signification statistique, et aucun changement notable des niveaux de chlorure d'hydrogène ou de NPD n'a été remarqué par rapport à la ligne de base. À partir de ces résultats, Vertex entend collaborer avec les autorités chargées de la réglementation pour finaliser la mise au point d'un programme d'enregistrement du VX-770 qui devrait commencer en 2009. Le VX-770 a été développé conjointement avec Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., l'organisme sans but lucratif associé à la Cystic Fibrosis Foundation.

« Le VX-770 cible le défaut sous-jacent de la protéine CFTR à l'origine de la fibrose kystique et représente une nouvelle démarche potentielle de traitement de cette maladie, » a déclaré Frank Accurso, M.D., directeur du Cystic Fibrosis ...

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Article écrit le 2008-10-21 par Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Source: Business wire

Mots clés: Vertex Pharmaceuticals


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En savoir plus

À propose de la fibrose kystique et du VX-770

La fibrose kystique est une maladie génétique menaçant le pronostic vital, qui affecte environ 30 000 personnes aux États-Unis et près de 70 000 personnes dans le monde. La fibrose kystique est provoquée par une mutation génétique aboutissant à un dysfonctionnement ou à une diminution des niveaux de protéine CFTR à la surface des cellules, d'où un déséquilibre en sel et en eau. Ce déséquilibre des fluides dans les poumons entraîne l'accumulation d'une grande quantité de mucus, de nombreuses infections et inflammations, caractéristiques de la fibrose kystique. Il est principalement responsable de la morbidité et de la mortalité consécutives à la fibrose kystique. Les thérapies actuelles de traitement de la fibrose kystique gèrent les symptômes de la maladie. Alors qu'une gestion agressive de la fibrose kystique a permis d'améliorer les résultats à long terme chez ces patients, la durée moyenne de survie prévue est actuellement de 37 ans.

Le VX-770, un activateur oral d'investigation, contribue à augmenter le transport des ions chlorure par la protéine CFTR défectueuse. En tant que modulateur oral de la CFTR, le VX-770 aurait le potentiel de restaurer systématiquement la fonction CFTR. Le développement clinique du VX-770 met actuellement l'accent sur un sous-ensemble de patients atteints de fibrose kystique chez lesquels a été observée une mutation CFTR spécifique, connue sous le nom de G551D. Ce groupe constitue environ 4 % du total des patients atteints de fibrose kystique aux États-Unis. Vertex envisage également d'évaluer le VX-770 chez les patients présentant d'autres mutations résultant en un dysfonctionnement de la CFTR à la surface de la cellule. Le VX-770 a progressé au stade de développement préclinique, sur la base de recherches conjointes avec la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) incluant les capacités et la recherche propriétaire du canal ionique du site de recherche de Vertex à San Diego.

Historique de la collaboration avec CFFT

Vertex a inauguré son programme de recherche sur la fibrose kystique en 1998, dans le cadre d'une collaboration avec CFFT. En mars 2006, Vertex et CFFT ont signé un accord visant à accélérer le développement de VX-770. En outre, en janvier 2006, Vertex et CFFT ont élargi leur recherche collaborative qui a abouti à la découverte de composés qui pourraient corriger le traitement de la protéine CFTR défectueuse, de manière à la guider jusqu'au site voulu sur la surface des cellules. Deux études cliniques de phase 1 sur le premier composé correcteur, le VX-809, ont été menées chez des sujets volontaires sains. Vertex détient les droits internationaux de développement et de commercialisation de ces composés.

À propos de la Cystic Fibrosis Foundation

La Cystic Fibrosis Foundation, le plus important organisme voué à la guérison et au contrôle de la fibrose kystique, a investi près de 320 millions de dollars dans la recherche de médicaments auprès de sociétés biotechnologiques depuis 1998, pour développer des thérapies de lutte contre la fibrose kystique. Elle a ainsi mis au point un pipeline de produits associés à plus de 30 thérapies prometteuses. Pratiquement tous les traitements de la fibrose kystique approuvés disponibles aujourd'hui ont été rendus possibles grâce à la collaboration de la Cystic Fibrosis Foundation. Pour de plus amples renseignements, rendez-vous sur le site www.cff.org.

À propos de Vertex

Vertex Pharmaceuticals Incorporated est une société biotechnologique d'envergure mondiale spécialisée dans la découverte et la mise au point de médicaments micro moléculaires révolutionnaires destinés au traitement des maladies graves. La stratégie de Vertex consiste à commercialiser ses produits, à titre indépendant et en partenariat avec de grandes entreprises pharmaceutiques. Le pipeline de produits de Vertex est principalement axé sur le traitement du cancer et des maladies virales, inflammatoires et auto-immunes, la douleur et la fibrose kystique. Conjointement avec GlaxoSmithKline, Vertex a découvert Lexiva, l'inhibiteur de la protéase du VIH.

Lexiva est une marque déposée du groupe GlaxoSmithKline.

Déclaration de Safe Harbor de Vertex

Le présent communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives, notamment des déclarations selon lesquelles (i) Vertex envisage de collaborer avec les autorités chargées de la réglementation pour finaliser la mise au point d'un programme d'enregistrement de VX-770 qui devrait commencer en 2009 ; (ii) VX-770 est une démarche nouvelle potentielle de traitement de la fibrose kystique ; (iii) VX-770 démontre qu'une petite molécule peut résoudre le défaut à la base de la fibrose kystique et que la modulation de la CFTR peut jouer un rôle important dans le traitement de cette maladie ; (iv) les résultats de l'étude faisant l'objet de ce communiqué de presse corroborent l'hypothèse qu'une amélioration du transport des ions chlorure chez les patients atteints de fibrose kystique peut contribuer à améliorer leur fonction pulmonaire ; (v) le VX-770 semble bien toléré pendant les 28 jours de traitement ; (vi) le VX-770 peut restaurer systématiquement la fonction de la CFTR ; et (vii) Vertex projette d'évaluer le VX-770 chez les patients présentant des mutations autres que G551D, résultant en un dysfonctionnement de la CFTR à la surface des cellules. Alors que la direction s'efforce de réaliser des déclarations prospectives les plus exactes possibles, celles-ci sont sujettes à des risques et à des incertitudes pouvant entraîner un écart avec les résultats réels de Vertex. Ces risques et incertitudes comprennent, notamment, le risque selon lequel les efforts visant à développer le VX-770 ne pourront peut-être pas être poursuivis pour des raisons financières, techniques, scientifiques, commerciales ou autres ; le risque que les essais cliniques ne soient pas poursuivis comme prévu à cause de questions d'approvisionnement ou de recrutement de patients ; le risque que des études cliniques supplémentaires portant sur le VX-770 ne reflètent pas les résultats obtenus par l'étude jusqu'à aujourd'hui ou ne confirment pas les hypothèses actuelles selon lesquelles la modulation de la CFTR par le VX-770 pourrait constituer une thérapie utile de la fibrose kystique ; le risque qu'un profil d'effets adverses pour le VX-770 soit révélé lors d'études cliniques ultérieures et pourrait compromettre le développement du VX-770 ou affecter négativement sa valeur thérapeutique ; le risque que les études du VX-770 sur les patients atteints de mutations autres que G551D ne donnent pas de résultats positifs ; le risque que les autorités chargées de la réglementation requièrent des données supplémentaires avant de s'engager dans un programme d'enregistrement du VX-770 ; et d'autres risques spécifiés dans la section intitulée « Facteurs de risques » du formulaire 10-K, déposé par Vertex auprès de la Securities and Exchange Commission.

Les communiqués de presse de Vertex sont disponibles sur le site www.vrtx.com.

(VRTX - GEN)

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.




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