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2009-07-22
Revue de presse

Tags: Feinstein Kean Healthcare - 
FoldRx Pharmaceuticals annonce les résultats positifs de l'étude clinique pivot de phase II/III portant sur le Tafamidis  - Revue de presse
FoldRx Pharmaceuticals annonce les résultats positifs de l'étude clinique pivot de phase II/III portant sur le Tafamidis

Le Tafamidis contribue fortement à faire cesser la progression de la maladie et à en réduire les effets négatifs chez les patients atteints de polyneuropathie amyloïde liée à la transthyrétine (TTR).

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CAMBRIDGE, Massachusetts--FoldRx Pharmaceuticals, Inc. (FoldRx) a annoncé aujourd'hui que son étude clinique pivot de phase II/III portant sur le composé phare de la société, le tafamidis (Fx-1006A), chez des patients atteints de polyneuropathie amyloïde à TTR, avait livré des résultats positifs. La polyneuropathie amyloïde à TTR est une maladie orpheline mortelle également connue sous le nom de polyneuropathie amyloïde familiale (FAP). Actuellement, la transplantation hépatique est la seule option thérapeutique disponible face à cette maladie neurodégénérative progressive. Les résultats préliminaires du premier essai contrôlé randomisé jamais réalisé dans le cadre des recherches sur cette pathologie montrent que le tafamidis permet, dans une large mesure, de mettre un terme à la progression de la polyneuropathie amyloïde à TTR, réduisant notablement les effets de la maladie après 18 mois comparé à un placebo et apparaissant comme sûr et bien toléré.

Au sein de la population évaluable, dont font partie tous les patients sur lesquels a porté l'étude par protocole, on a atteint le niveau de signification statistique pour les deux principaux critères d'évaluation, à savoir la progression de la maladie mesurée grâce au Score de déficience neuropathique des membres inférieurs (NIS-LL) et la qualité de vie mesurée à l'aide du test de Qualité de vie de Norfolk (QOL) (respectivement p=0,041 et p=0,045). Après 18 mois de traitement, aucune progression de la maladie n'a été observée chez 60% des patients traités au tafamidis, contre 38% des patients ayant reçu un placebo. En outre, pour cette même période, on a constaté une importante détérioration de la qualité de vie des patients sous placebo, par rapport à celle des patients sous tafamidis.

Un facteur important de cet essai clinique a été l'évaluation adéquate de la réponse au traitement chez les patients subissant une transplantation hépatique. Dans l'optique du traitement de la population, ...

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Article écrit le 2009-07-22 par Feinstein Kean Healthcare
Source: Business wire

Mots clés: Feinstein Kean Healthcare


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À propos du tafamidis

Le tafamidis, principe actif du tafamidis meglumine (Fx-1006A) est une petite molécule orale, premier chaperon pharmacologique d'une nouvelle classe de médicaments constituant un traitement de fond de la polyneuropathie amyloïde à TTR. Ce médicament stabilise la transthyrétine sauvage et ses variantes, en inhibe le mauvais repliement en bloquant la dissociation des tétramères et empêche la formation de fibrilles amyloïdes par TTR. Lors d'une étude de phase I avec schéma d'augmentation des doses chez des volontaires sains, il est apparu que le tafamidis était inoffensif et bien toléré. Lors de l'essai clinique pivot, on a pu prouver l'inhibition de la dissociation des tétramères de TTR chez les patients recevant du tafamidis. Cette inhibition a été corrélée aux effets cliniques d'arrêt de la progression de la maladie mis en évidence par les critères d'évaluation cliniques et neurophysiologiques.

Outre l'étude pivot de phase II/III menée chez des patients atteints de polyneuropathie amyloïde à TTR et porteurs de la mutation V30M, un essai ouvert de phase II sur des patients atteints d'amylose à TTR non concernés par cette mutation est également en cours. Les résultats sont attendus au premier trimestre 2010. FoldRx mène également un essai de phase II concernant le tafamidis chez des patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à TTR et dont on attend les résultats au second trimestre 2010.

Le tafamidis a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne (UE) et bénéficie, aux États-Unis, d'une procédure accélérée d'autorisation de mise sur le marché dans le cadre du traitement de la polyneuropathie amyloïde à TTR ainsi que de subventions de la FDA (Food and Drug Administration) destinées aux médicaments orphelins.

Le tafamidis a été développé sur la base des travaux précurseurs du Dr. Jeffery Kelly, chercheur à l'Institut de recherche Scripps de La Jolla en Californie et cofondateur scientifique de FoldRx.

À propos de l'amylose à transthyrétine

L'amylose à transthyrétine est une maladie à progression lente, présentant de multiples facettes, qui touche principalement les systèmes nerveux périphérique et autonome ainsi que le coeur. La polyneuropathie amyloïde à TTR est une maladie héréditaire dominante autosomique à délai d'action relativement tardif, caractérisée par une inévitable neurodégénérescence associée à des pertes sensorielles, une faiblesse motrice et des dysfonctionnements du système nerveux autonome dont des étourdissements, des troubles gastro-intestinaux, des dysfonctionnements sexuels et une incontinence urinaire. Selon des études épidémiologiques, on estime à 10 000 le nombre de patients à travers le monde.

La cardiomyopathie associée à cette pathologie est due à l'infiltration de substance amyloïde dans l'interstitium myocardique qui provoque un dysfonctionnement diastolique pouvant lui-même engendrer une cardiopathie restrictive et une insuffisance cardiaque. On retrouve la mutation prédominante V1221 chez environ quatre pour cent de la population afro-américaine des États-Unis. La transthyrétine sauvage (normale) peut aussi donner lieu à la formation de fibres amyloïdes, spécialement chez les personnes âgées dont entre 15 et 25% des individus de plus de 80 ans présentent des dépôts amyloïdes visibles au niveau cardiaque. À terme, l'amylose à TTR est mortelle, la transplantation cardiaque et/ou hépatique représentant le seul traitement disponible actuellement.

La production de transthyrétine (TTR), protéine de transport de la thyroxine et de liaison du rétinol, se fait principalement dans le foie à partir duquel elle circule dans le plasma sous la forme d'un tétramère. On pense que la pathologie apparaît à la suite de la dissociation d'un tétramère de TTR en monomères dont le mauvais repliement provoque le dépôt de fibres amyloïdes dans divers tissus. L'inhibition de cette dissociation tétramérique, étape permettant de faire baisser le taux de formation de fibres amyloïdes, devrait réduire davantage les dépôts amyloïdes et arrêter la progression de la maladie.

À propos de FoldRx Pharmaceuticals, Inc.

FoldRx Pharmaceuticals est une société de développement et de découverte spécialisée dans les petites molécules thérapeutiques, premiers composés de nouvelles classes de médicaments et constituant des traitements de fond pour les pathologies dues au mauvais repliement et à l'agrégation de protéines (amyloses). On donne de plus en plus au mauvais repliement des protéines le statut de cause sous-jacente de nombreuses maladies chroniques dégénératives. Grâce à son expertise exclusive dans le domaine du repliement des protéines et à sa plate-forme de découverte de cibles et de médicaments, FoldRx développe toute une gamme de solutions destinées en premier lieu au traitement des maladies cardiaques et neurodégénératives. Les réalisations de FoldRx comprennent un programme de développement clinique avancé pour traiter les troubles cardiovasculaires et neurologiques génétiques, la polyneuropathie amyloïde à TTR et la cardiomyopathie amyloïde à TTR, ainsi qu'un programme de découverte portant sur la maladie de Parkinson et la mucoviscidose sur la base de sa vaste plate-forme exclusive de découverte de médicaments à base de levure. Pour de plus amples informations sur FoldRx, veuillez consulter le site web de la société sur www.foldrx.com.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.




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