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2011-03-17
Revue de presse

Tags: LYSOGENE -  Thérapie génique, Maladie de SANFILIPPO - 
LYSOGENE s’apprête à lancer les premiers essais cliniques de thérapie
génique dans la maladie de SANFILIPPO - Revue de presse
LYSOGENE s’apprête à lancer les premiers essais cliniques de thérapie génique dans la maladie de SANFILIPPO

LYSOGENE, entreprise de biotechnologie pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères d’origine génétique du système nerveux central chez l’enfant, s’apprête à faire entrer en clinique le programme SAF-301, premier programme de thérapie génique dans la maladie de SANFILIPPO.

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LYSOGENE prépare actuellement l’entrée en clinique de son premier produit, SAF-
301, un médicament expérimental destiné à traiter la Mucopolysaccharidose de type III A également connue sous le nom de Syndrome de SANFILIPPO de type A.

Le syndrome de SANFILIPPO de type A (ou MPSIIIA) est une maladie lysosomale rare
et mortelle liée à un déficit en héparane sulfamidase (SGSH) induisant l’accumulation d’un mucopolysaccharide, l’héparane sulfate. Le principal symptôme clinique est une dégénérescence neurologique qui condamne les enfants qui en sont atteints à une espérance de vie comprise entre 10 et 20 ans. Il n'existe actuellement aucun traitement pour le syndrome de SANFILIPPO.

Cette maladie, délaissée du fait des défis qu’elle suppose, a constitué la pierre angulaire de la naissance de LYSOGENE.Avec SAF-301, LYSOGENE est le tout premier acteur à faire entrer en clinique un programme de thérapie génique dans la maladie de SANFILIPPO, et ce notamment grâce à un soutien de l’AFM-Telethon.
SAF-301 a pour objectif de d’apporter une version fonctionnelle du gène déficient, le gène SGSH directement dans le cerveau du jeune patient. SAF-301 utilise un vecteur viral pour apporter une copie des gènes SGSH et SUMF1 (une enzyme cellulaire nécessaire à l’activation des sulfatases) directement dans le cerveau. Le vecteur viral utilisé est le virus adéno-associé de sérotype rh.10. Il sera directement introduit dans le cerveau du patient par stéréotaxie, une opération de neuro-chirurgie très courante et très sûre. L’objectif recherché est de ralentir, arrêter la progression, voire même rendre réversibles les symptômes de la maladie de SANFILIPPO.

Pour Karen Aiach, Présidente de LYSOGENE : « Conçu par des équipes scientifiques de référence, le programme SAF-301 est basé sur de solides données pré-cliniques construites au cours des dernières années. Il vise à démontrer la bonne tolérance au traitement proposé et à rassembler des données essentielles à la conception de la ...

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Article écrit le 2011-03-17 par M&C.Saatchi.Corporate
Source: M&C.Saatchi.Corporate


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A propos de LYSOGENE
Fondée par Karen Aiach en 2009, LYSOGENE est une entreprise de biotechnologie
pionnière en matière de thérapies géniques ciblant les pathologies sévères d’origine
génétique du système nerveux central chez l’enfant. Olivier Danos, Directeur de
Recherche au CNRS (Paris, France) et Professeur Associé à l'Institut du cancer UCL
(Londres Royaume-Uni) est Directeur de recherche de LYSOGENE. LYSOGENE
s’attache à trouver des thérapies avancées aux maladies génétiques réputées
incurables pour réellement faire la différence et améliorer la vie des patients.




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