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2011-09-26
Revue de presse

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Approbation par la FDA de Soliris® (éculizumab) pour tous les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)  - Revue de presse
Approbation par la FDA de Soliris® (éculizumab) pour tous les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd’hui que la FDA (U.S. Food and Drug Administration) avait approuvé Soliris® (éculizumab) pour le traitement de tous les patients pédiatriques et de tous les patients adultes atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa). Le SHUa est une maladie génétique extrêmement rare, potentiellement mortelle, qui détruit progressivement les organes vitaux, ce qui peut entraîner un accident vasculaire cérébral, une cardiopathie, une insuffisance rénale ou la mort. La morbidité et la mortalité prématurée dans le cas du SHUa sont causées par une activation chronique incontrôlée du système du complément, aboutissant à la formation de caillots de sang dans les petits vaisseaux sanguins dans l’organisme tout entier, appelée microangiopathie thrombotique ou MAT. Malgré des soins de soutien, plus de la moitié de tous les patients atteints de SHUa succombent, nécessitent une dialyse rénale ou présentent des lésions rénales permanentes dans l’année suivant le diagnostic.

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Soliris, le premier inhibiteur de sa catégorie de la voie terminale du complément, cible spécifiquement l’activation incontrôlée du complément, et est indiqué pour le traitement de patients atteints du SHUa en vue de prévenir la microangiopathie thrombotique induite par le complément. La nouvelle indication pour le SHUa a été octroyée conformément à une procédure d’approbation accélérée de la part de la FDA, sur la base de deux études prospectives réalisées, au total, chez 37 patients adultes et adolescents, parallèlement à une étude rétrospective portant sur 19 patients pédiatriques. Dans les essais réalisés, l’efficacité de Soliris dans le traitement du SHUa repose sur les effets sur la microangiopathie thrombotique et sur les fonctions rénales. Des essais cliniques prospectifs sur des patients supplémentaires sont en cours pour confirmer les effets bénéfiques de Soliris chez des patients atteints du SHUa. Les essais cliniques prospectifs en cours sont conçus avec les mêmes critères de jugement que les essais achevés. Soliris n’est pas indiqué pour le traitement des patients atteints du syndrome hémolytique et urémique causé par les Escherichia coli producteurs de shiga-toxines (STEC-HUS). Alexion est en train d’évaluer l'innocuité et l’efficacité de l’éculizumab dans le traitement des patients atteints du (STEC-HUS).

« Soliris cible directement l’activation incontrôlée du complément, qui est la cause sous-jacente de la défaillance progressive d’un organe et de la diminution de la longévité des patients atteints de SHUa, une maladie extrêmement rare et dévastatrice », a déclaré Larry Greenbaum, M.D., Ph.D., chef du service de néphrologie pédiatrique du Centre hospitalier universitaire de l’Université Emory et de l’hôpital Children’s Healthcare of Atlanta. « L’approbation de Soliris octroyée par la FDA pour le SHUa représente le progrès le plus important qui a été réalisé pour les patients atteints de cette maladie et leurs familles. »

« Lors des essais cliniques, Soliris ...

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Article écrit le 2011-09-26 par Business wire
Source: Communique de presse Alexion Pharmaceuticals, Inc.


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Pour de plus amples informations sur Solaris, consultez le site www.soliris.net