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2011-09-29
Revue de presse

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Synageva BioPharma élargit son essai clinique international chez les nourrissons atteints de déficit en lipase acide lysosomale, un trouble du stockage lysosomal - Revue de presse
Synageva BioPharma élargit son essai clinique international chez les nourrissons atteints de déficit en lipase acide lysosomale, un trouble du stockage lysosomal

Synageva BioPharma Corp., une entreprise biopharmaceutique développant des produits thérapeutiques pour le traitement de troubles rares (« Synageva »), a annoncé aujourd'hui l'élargissement de son essai clinique en cours chez les nourrissons atteints de déficit en lipase acide lysosomale (« LAL ») aux États-Unis. Les inscriptions pour cet essai clinique mondial sont ouvertes sur de multiples sites. Le déficit en LAL, un trouble du stockage lysosomal (TSL), est également connu sous le nom de maladie de Wolman ou de maladie de stockage en esters du cholestérol (MSEC), et est une maladie rare, héréditaire récessive autosomique et évolutive aux conséquences dévastatrices chez les nourrissons, les enfants et les adultes.

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« Les nourrissons atteints d'un déficit en LAL important (maladie de Wolman) souffrent d'une maladie dévastatrice et grave, habituellement fatale dans la première année de vie. Cet essai est une avancée importante pour ces patients et pour leurs familles, qui disposent actuellement de peu d'options, » déclare le docteur Martin Bialer, chercheur au North Shore LIJ Heath System de New York. Les patients présentent habituellement de la diarrhée, des vomissements persistants, des difficultés à s'alimenter et un développement défaillant. On constate également souvent de l'hépatosplénomégalie. Par ailleurs, la calcification surrénalienne est évocatrice de ce diagnostic, mais n'est pas constatée chez tous les patients.

Lorsque le déficit en LAL se manifeste après la petite enfance, elle est habituellement associée à l'hépatomélagie et à la splénomélagie, à la fibrose, à la cirrhose et l'insuffisance hépatique. Des accidents cardiovasculaires précoces ont également été constatés. Cette forme de la maladie est parfois nommée maladie de stockage en esters du cholestérol (MSEC). Le docteur Vassili Valayannopoulos, un chercheur en essais cliniques sur les populations à début précoce et tardif, a déclaré : « Maintenant qu'une thérapie de recherche est en place, il est impératif que les médecins considèrent le diagnostic chez les nourrissons manifestant un développement défaillant et de l'hépatosplénomégalie. Par ailleurs, ce diagnostic doit également être considéré pour les enfants et les adultes manifestant un dysfonctionnement hépatique inexpliqué et un profil lipidique anormal. » Le traitement des patients adultes dans l'essai en cours continue à enrichir l'expérience humaine du programme SBC-102 comme enzymothérapie substitutive pour le déficit en LAL.

Il n'existe aucune thérapie homologuée ou efficace pour les patients souffrant de déficit en LAL. Le programme SBC-102 est une enzymothérapie substitutive de fond potentielle pour les patients (nourrissons, enfants/adolescents et adultes) souffrant de déficit en LAL.




À propos de Synageva BioPharma Corp.


Synageva est une ...

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Article écrit le 2011-09-29 par Business Wire
Source: Communiqué de presse Synageva BioPharma Corp.


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À propos de Synageva BioPharma Corp.


Synageva est une entreprise de développement biopharmaceutique au stade clinique centrée sur la découverte, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques pour les patients atteints de maladies mortelles rares et répondant à des besoins médicaux non satisfaits. Le traitement SBC-102 a reçu la désignation orpheline de la Food and Drug Administration (FDA — agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux) et de l'Agence européenne du médicament, et la désignation « fast track » (statut de procédure accélérée) de la FDA. Synageva a plusieurs thérapies protéiques en cours d'homologation, notamment deux enzymothérapies substitutives pour les troubles du stockage lysosomal et deux programmes pour des maladies génétiques mortelles pour lesquelles aucun traitement homologué n'existe actuellement. La société a réuni une équipe pouvant s'enorgueillir de résultats avérés dans le développement de thérapies orphelines pour les patients.

Le 13 juin 2011, Synageva a annoncé la conclusion d'un accord définitif portant sur la fusion entre Synageva et Trimeris, inc. (NASDAQ : TRMS) dans le cadre d'une opération sur titres exclusivement. À la clôture de cette transaction, la société issue de la fusion sera baptisée Synageva BioPharma Corp., et deviendra une société cotée en bourse centrée sur le développement de nouvelles thérapies pour les patients atteints de maladies rares et répondant à des besoins médicaux non satisfaits.



À propos de Trimeris, inc.


Trimeris, inc. (NASDAQ : TRMS) est pionnière dans le développement d'une classe de traitements médicamenteux antiviraux baptisés inhibiteurs de fusion. Trimeris commercialise actuellement son produit FUZEON, un inhibiteur de fusion anti-HIV développé par Trimeris en collaboration avec Roche. Une grande part des recettes de Trimeris sont générées par sa collaboration avec Roche dans le cadre du FUZEON.




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