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2011-11-03
Fil actus Santé

Tags: maladies rares -  mucoviscidose -  maladies respiratoires - 
Mucoviscidose : nouvel espoir dans un traitement pour les malades - Fil actus Santé
Mucoviscidose : nouvel espoir dans un traitement pour les malades

Un nouveau traitement, l’Ivacaftor® des laboratoires Vertex Pharmaceutical, permettrait pour la première fois d’agir directement sur les mécanismes impliqués dans la mucoviscidose et ainsi d’améliorer la qualité de vie des patients touchés par cette maladie. C’est ce que révèlent les résultats d’un essai clinique mené aux États-Unis, et publiés dans le New England Journal of Medicine.

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Maladie génétique rare et incurable, la mucoviscidose est notamment due à l’augmentation de la viscosité du mucus secrété par les glandes pancréatiques et bronchiques, et à son accumulation dans les voies respiratoires et digestives. Elle touche de nombreux organes, mais l’obstruction des voies respiratoires, caractéristique de cette maladie, est à l’origine de graves conséquences sur la santé du patient, et souvent, sur son pronostic vital. Actuellement, on estime qu'en France, plus de 5 000 personnes en sont atteintes.
Michael Lonstan, de la faculté de médecine de l'Université Case Western à Cleveland et ses collègues, en collaboration avec les laboratoires Vertex Pharmaceutical qui ont produit le traitement, ont mené un essai clinique de phase 3 sur 161 participants âgés de douze ans et plus. Tous étaient porteurs d'une mutation génétique rare (G551D) qui affecte 4 à 5% des personnes atteintes par la mucoviscidose.
Durant 48 semaines, les participants ont pris le traitement deux fois par jour. Très vite, tous ont connu une amélioration notable de leur santé, comparativement à ceux qui ont reçu un placébo. Les chercheurs ont notamment constaté qu’une partie des fonctions pulmonaires ont été rétablies, entraînant une nette amélioration de la qualité de vie des patients.
Contrairement aux traitements existants, qui ne s’intéressaient malheureusement qu’aux complications de la maladie, l'Ivacaftor® agit directement sur les mécanismes impliqués dans le développement de la mucoviscidose. Selon les chercheurs, c’est une réelle avancée dans la lutte contre cette maladie.

Article écrit le 2011-11-03 par Olivier frégaville-Arcas - Information hospitalière
Source: EurekalertAccéder à la source


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