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2012-07-02
Revue de presse

Tags: dystrophie myotonique - 
Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals annoncent une collaboration internationale pour le programme antisens ciblant la dystrophie myotonique - Revue de presse
Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals annoncent une collaboration internationale pour le programme antisens ciblant la dystrophie myotonique

Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals, Inc. ont annoncé aujourd'hui qu'elles avaient conclu un contrat exclusif d'option et de collaboration pour le monde entier en vertu duquel les sociétés développeront et commercialiseront un médicament antisens novateur pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), également appelée maladie de Steinert.

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La DM1, la forme la plus courante de dystrophie musculaire chez les adultes, est une maladie neuromusculaire génétique caractérisée par une atrophie et une faiblesse progressives des muscles et des spasmes musculaires incapacitants. Elle est causée par un défaut génétique du gène de la protéine kinase de la dystrophie myotonique (DMPK) où une séquence de trois nucléotides se répète de façon extensive, créant un ARN toxique anormalement long qui s'accumule dans la cellule et empêche la production de protéines nécessaires pour une fonction cellulaire normale. Le programme antisens d'Isis contre la DM1 est en cours de développement en vue de corriger le défaut génétique sous-jacent qui entraîne la DM1.

Isis recevra un paiement initial de 12 millions de dollars et elle est chargée de la découverte d'un médicament candidat antisens majeur ciblant la DMPK pour le traitement de la DM1. Isis est admissible pour recevoir jusqu'à 59 millions de dollars en paiements intermédiaires associés au développement clinique du médicament ciblant la DMPK avant l'octroi de licence. Biogen Idec a la possibilité d'octroyer la licence pour le médicament d'Isis jusqu'à l'accomplissement de l'essai de phase 2. Isis pourrait recevoir jusqu'à 200 millions de dollars supplémentaires dans le cadre de droits de licences et de paiements intermédiaires réglementaires. Par ailleurs, Isis recevra des redevances à deux chiffres sur les ventes du médicament. Isis sera chargée du développement international du médicament à travers l'accomplissement d'essais cliniques de phase 2, tandis que Biogen Idec fournira des conseils sur la conception d'essais cliniques et sur une stratégie réglementaire. Si Biogen Idec exerce son option, elle assumera les responsabilités en matière de développement, de réglementation et de commercialisation à l'échelle mondiale.

« La dystrophie myotonique est une maladie neuromusculaire incapacitante qui affecte souvent des familles entières », a déclaré Steven H. Holtzman, vice-président directeur du ...

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Article écrit le 2012-07-02 par Business wire
Source: Communiqué de presse Biogen Idec

Mots clés: dystrophie myotonique


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