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2012-07-23
Fil actus Santé

Tags: Thérapie génique - 
La thérapie génique autorisée en Europe pour traiter une maladie génétique chez l'homme ?  - Fil actus Santé
La thérapie génique autorisée en Europe pour traiter une maladie génétique chez l'homme ?

C’est une étape de plus que devrait franchir, dans les prochains jours, l’Agence européenne du médicament, avec la reconnaissance de la thérapie génique comme traitement standard de certaines maladies. Son Comité des médicaments à usage humain vient, dans un avis rendu public ce matin, de recommander l'autorisation de Glybera®, un nouveau traitement de thérapie génique fabriqué par la société néerlandaise UniQure pour soigner les personnes atteintes d’une maladie héréditaire qui les empêche de bien digérer les molécules de gras.

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A travers le monde, une personne sur un million possède un gène défectueux qui entraîne un déficit en lipoprotéine lipase, enzyme nécessaire au métabolisme du gras. Cette maladie génétique rare est à l’origine d’une accumulation du gras dans le sang, de douleurs abdominales et d’inflammations du pancréas pouvant, dans certains cas, provoquer la mort du patient. Actuellement, il n’existe aucun traitement pour soigner ce type de pathologie. Pour avoir une qualité de vie proche des personnes n’étant pas atteintes par ce type de syndrome, il est conseillé aux malades de suivre un régime alimentaire très faible en matières grasses.

Depuis plusieurs années, des chercheurs du monde entier travaillent à la mise en place d’un traitement par thérapie génique qui consiste à apporter à l’organisme le gène intact permettant la production de l’enzyme déficitaire. Pour cela, il suffit, à l’aide d’un vecteur (virus modifié), d' introduire dans le génome des patients la séquence génétique normale. Le gène correcteur se place normalement sur le chromosome où réside le gène défectueux. Toutefois, ce type de traitement reste le plus souvent expérimental et n’entraîne pas toujours la guérison attendue, voire, engendre d’autres maladies. C’est pour cette raison que le plus souvent, les autorités sanitaires sont très prudentes avant d’utiliser ce type de thérapeutique sur l’homme.

C’est un article récent, paru dans la revue Natureet montrant que les avantages de ce type de traitements pour les malades étaient plus importants que les inconvénients, qui a décidé les membres Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne du médicament à recommander l’autorisation de mise sur le marché du Glybera pour soigner les patients en urgence de traitement…Affaire à suivre

Article écrit le 2012-07-23 par Olivier Frégaville-Arcas - Information hospitalière
Source: AFPAccéder à la source


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