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2012-07-30
Revue de presse

Tags: Mucovisidose -  Vertex - 
Vertex reçoit l'approbation européenne pour le KALYDECO™ (ivacaftor), le premier médicament à traiter la cause à l'origine de la mucoviscidose chez les personnes présentant une mutation génétique spécifique (G551D) - Revue de presse
Vertex reçoit l'approbation européenne pour le KALYDECO™ (ivacaftor), le premier médicament à traiter la cause à l'origine de la mucoviscidose chez les personnes présentant une mutation génétique spécifique (G551D)

Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne a approuvé le KALYDECOTM (ivacaftor) pour les personnes de 6 ans et plus atteintes de mucoviscidose et qui ont au moins une copie de la mutation G551D dans le gène régulateur de conductance membranaire de la mucoviscidose (CFTR). Le KALYDECO est le premier médicament à cibler la cause à l'origine de la maladie chez ces patients. La mucoviscidose est une maladie génétique rare provenant de protéines de CFTR défectueuses ou manquantes issues de mutations du gène CFTR. Chez les personnes présentant une mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine de CFTR défectueuse à fonctionner plus normalement. Environ 1 100 personnes en Europe présentent la mutation G551D. L'approbation du KALYDECO survient deux mois après l'émission d'un avis positif du Comité des produits médicaux à usage humain (CHMP) de l'Union européenne, et il s'agit de la première approbation européenne pour Vertex

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«L'approbation européenne du KALYDECO est une étape importante de notre engagement à offrir de nouveaux médicaments transformateurs pour les personnes atteintes de mucoviscidose», a déclaré Jeffrey Leiden, M.D., Ph.D., président du conseil d'administration, président et directeur général chez Vertex. «Nous nous préparons actuellement à fournir le KALYDECO aux pharmacies à travers l'Europe, et nous travaillons en étroite collaboration avec les autorités sanitaires nationales pour le mettre aussi rapidement que possible à la disposition des patients.»

La décision de la Commission européenne s'appuie sur les résultats positifs issus de deux études mondiales de phase 3 dans lesquelles le KALYDECO a démontré des améliorations considérables et durables en termes de respiration, de gain de poids et d'autres mesures de la maladie pour des personnes de 6 ans et plus présentant cette mutation génétique spécifique par rapport à un placebo. Par ailleurs, les personnes traitées au KALYDECO ont présenté une réduction de 55 pour cent des risques d'exacerbations pulmonaires ou de périodes d'aggravation des signes et symptômes de la maladie, qui nécessitent souvent un traitement sous antibiotiques et des visites à l'hôpital, par rapport à celles qui avaient reçu un placebo.

Moins de personnes dans les groupes de traitement sous KALYDECO ont interrompu le traitement du fait d'effes indésirables par rapport aux groupes sous placebo. La majorité des effets indésirables associés au KALYDECO étaient d'un niveau léger à modéré. Les réactions indésirables couramment observées chez ceux qui étaient sous KALYDECO (?1/10) incluaient des maux de tête, une infection des voies respiratoires supérieures (grippe courante), notamment maux de gorge et congestion nasale, des démangeaisons, la diarrhée et des douleurs abdominales (maux d'estomac). Deux patients du groupe sous KALYDECO ont signalé une réaction indésirable grave caractérisée par des douleurs abdominales.

«La mucoviscidose est une maladie génétique potentiellement mortelle qui génère des effets dévastateurs, en particulier ...

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Article écrit le 2012-07-30 par Business wire
Source: Communiqué de presse Vertex

Mots clés: Mucovisidose Vertex


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