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2013-02-04
Revue de presse

Tags: Mucoviscidose -  mutation génétique -  Vertex - 
La République d'Irlande approuve le financement de KALYDECO™ (ivacaftor), le premier médicament pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose (fibrose kystique) des patients atteints d'une mutation génétique... - Revue de presse
La République d'Irlande approuve le financement de KALYDECO™ (ivacaftor), le premier médicament pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose (fibrose kystique) des patients atteints d'une mutation génétique...

Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé aujourd'hui que la Direction des services de santé (HSE) de la République d'Irlande financera le KALYDECO™ (ivacaftor), premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 6 ans et plus qui possèdent au minimum une copie de la mutation G551D du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). La fibrose kystique est une maladie génétique rare incurrable. Elle est due à un défaut ou une absence de la protéine CFTR, qui aboutit à des mutations du gène CFTR. Chez les personnes atteintes d'une mutation du gène G551D, ivacaftor contribue à normaliser le fonctionnement de la protéine CFTR.

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La décision d'aujourd'hui fait suite à une évaluation du médicament par le National Centre for Pharmacoecomomics (NCPE), qui a reconnu les avantages d'ivacaftor, notamment une amélioration significative de la fonction pulmonaire, une augmentation du poids corporel, une amélioration de la qualité de vie et une réduction de 55% des exacerbations des infections pulmonaires ou des périodes d'aggravation des signes de maladie respiratoire et des symptômes qui requièrent souvent un traitement à base d'antibiotiques et une hospitalisation. Vertex s'applique à rendre ivacaftor disponible aux patients éligibles en Irlande dans le plus brefs délais.

"Nous sommes ravis que la HSE assure la disponibilité d'ivacaftor pour les personnes éligibles atteintes de fibrose kystique en Irlande," a déclaré Simon Bedson, directeur général de Vertex Europe. "Nous travaillerons conjointement afin de contribuer à la mise en oeuvre de cette décision pour garantir que les personnes éligibles ont accès à ivacaftor dans les meilleurs délais."

Ivacaftor a été découvert dans le cadre d'une collaboration menée avec la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., la filiale de découverte et de développement de médicaments à but non-lucratif de la Cystic Fibrosis Foundation.

A propos d'Ivacaftor

Ivacaftor est le premier traitement à cibler la cause à l’origine de la mucoviscidose chez les personnes présentant une mutation G551D du gène CFTR . Connu en tant que potentialisateur de CFTR, l'ivacaftor est un médicament à administrer par voie orale qui vise à aider la protéine CFTR à fonctionner plus normalement une fois qu’elle a atteint la surface cellulaire, afin de permettre d’hydrater et d’éliminer les mucosités des voies respiratoires. Ivacaftor (150mg, q12h) a d’abord été approuvé par l’U.S. Food and Drug Administration en janvier 2012, par l’Agence européenne des médicaments en juillet 2012, et par Health Canada en novembre 2012, pour une utilisation chez les personnes de 6 ans et plus atteintes de ...

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Article écrit le 2013-02-04 par Business wire
Source: Communiqué de presse Vertex

Mots clés: Mucoviscidose mutation génétique Vertex


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