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2013-02-28
Revue de presse

Tags: Mucovisidose -  vertex - 
Vertex annonce le démarrage d’un programme pivot de Phase 3 portant sur le VX-809 pris en combinaison avec l’ivacaftor pour le traitement des personnes souffrant de fibrose kystique porteuses de deux copies de la mutation F508del - Revue de presse
Vertex annonce le démarrage d’un programme pivot de Phase 3 portant sur le VX-809 pris en combinaison avec l’ivacaftor pour le traitement des personnes souffrant de fibrose kystique porteuses de deux copies de la mutation F508del

Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé aujourd’hui le démarrage d’un programme de développement pivot de Phase 3 mondial pour des polythérapies composées d’une dose fixe de VX-809 (lumacaftor) et d’ivacaftor sur des personnes atteintes de fibrose kystique (FK) porteuses de deux copies (homozygotes) de la mutation F508del dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Vertex prévoit d’effectuer deux études de Phase 3 de 24 semaines pour appuyer l’autorisation de la polythérapie VX-809 + ivacaftor chez des personnes atteintes de FK âgées d’au moins 12 ans. Les études, dénommées TRAFFIC et TRANSPORT, comporteront chacune deux groupes de traitement qui évalueront le VX-809 (600 mg 1x/jour ou 400 mg toutes les 12 heures) pris en combinaison avec l’ivacaftor (250 mg toutes les 12 heures) par rapport à un groupe placebo. Vertex escompte obtenir les données d’innocuité et d’efficacité à 24 semaines de ces deux études puis soumettra une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence européenne des médicaments (AEM), en fonction des résultats des études.

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Vertex envisage également d’effectuer une étude pharmacocinétique et d’innocuité afin d’évaluer le VX-809 en combinaison avec l’ivacaftor chez les enfants atteints de FK âgés de 6 à 11 ans porteurs de deux copies de la mutation F508del. La société prévoit d’utiliser les résultats de cette étude pour l’inscription ultérieure pour les enfants de 6 à 11 ans aux États-Unis, et elle poursuit ses discussions avec les agences de réglementation européennes pour les patients dans cette tranche d’âge.

Vertex organise une conférence téléphonique pour les investisseurs et les médias, aujourd’hui 26 février 2013 à 17 h 15 (HNE), afin de parler du plan de développement de Phase 3 de la société.

« Ce programme de développement de Phase 3 représente une avancée importante dans le cadre de nos efforts visant à développer de nouveaux médicaments pour traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique chez les personnes souffrant du type le plus courant de la maladie », a déclaré Robert Kauffman, M.D., Ph.D., vice-président directeur et médecin en chef chez Vertex. « Il est important de noter que ces études évalueront deux doses de VX-809 pris en combinaison avec l’ivacaftor pendant 24 semaines et, en fonction des résultats, permettront d’effectuer les soumissions auprès des autorités de réglementation américaine et européenne. Les personnes atteintes de FK ont un besoin urgent de nouveaux traitements, et nous nous engageons à faire progresser cette polythérapie le plus rapidement possible vers le développement de Phase 3 ».

La fibrose kystique (FK) est une maladie génétique rare réduisant l’espérance de vie pour laquelle il n’existe pas de remède. Environ 70 000 personnes dans le monde sont touchées par la FK, dont 30 000 aux États-Unis et 35 000 en Europe. Globalement, près de la moitié des personnes atteintes de FK sont porteuses de deux copies de la ...

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Article écrit le 2013-02-28 par Business wire
Source: Communiqué de presse Vertex

Mots clés: Mucovisidose vertex


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pour plus d'information : www.vrtx.com.




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