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2014-03-05
Actualité médicale

Tags: Biofutur -  AP-HP -  médicaments orphelins - 
Orphacol, un  nouveau traitement pour lutter contre une maladie orpheline hépatique - Actualité médicale
Orphacol, un nouveau traitement pour lutter contre une maladie orpheline hépatique

Traiter quelques centaines de patients en France. Tel est le pari d'un tout nouveau médicament orphelin issu de la recherche hospitalière française pour soigner une maladie rare et mortelle du foie. Baptisé Orphacol, ce traitement bénéficie d'une autorisation temporaire d'utilisation(ATU) délivrée par Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

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Basé à Boulogne-Billancourt, dans la banlieue ouest de Paris, le laboratoire pharmaceutique Cell Therapies Research & Services (CTRS) a obtenu le niveau 1 – le plus élevé – d’Amélioration du service médical rendu (ASMR) délivré par la Haute autorité de santé pour son médicament orphelin Orphacol, unique traitement actuel contre les déficits de synthèse d’acide biliaire primaire, des maladies extrêmement rares et souvent mortelles en l’absence de traitement. Orphacol évite aux patients une transplantation hépatique aux conséquences très lourdes, notamment chez le très jeune enfant.
Orphacol est le premier médicament directement issu de la recherche académique de l’Assistance publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP) à obtenir une ASMR 1. Une reconnaissance pour ce partenariat public-privé de longue date entre les équipes de l’AP-HP et CTRS. La naissance de ce traitement est, en effet, l’aboutissement d’une longue et belle histoire médicale, pharmaceutique, industrielle et humaine, démontrant, contre tous les schémas de développement économique actuels de l’industrie pharmaceutique, la possibilité de produire des médicaments pour un très faible nombre de patients. Un véritable espoir pour le développement d’autres médicaments destinés à traiter d’autres maladies rares.
Au début des années 1990, le professeur Emmanuel Jacquemin, du service d’Hépatologie et de transplantation hépatique pédiatriques de l’Hôpital du Kremlin-Bicêtre (Hôpitaux Universitaires Paris Sud – AP-HP) démontre que l’administration orale quotidienne d’acide cholique permet de traiter de jeunes patients atteints de deux pathologies métaboliques héréditaires extrêmement rares et graves, caractérisées par un déficit soit en 3?-hydroxy-?5-C27-stéroïde déshydrogénase/isomérase, soit en ?4-3-oxostéroïde 5?-réductase. Deux enzymes dont l’absence ou la mutation entraîne une accumulation de métabolites toxiques dans le foie, qui évolue d’abord vers une cholestase puis vers une insuffisance hépatique progressive irréversible et presque toujours létale en l’absence de traitement. Seul traitement jusqu’ici, la greffe de foie... avec toutes les conséquences et les risques qu’elle comporte. D’autant que cet ...

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Article écrit le 2014-03-05 par Safi Douhi pour Biofutur
Source: AP-HP Accéder à la source

Mots clés: Biofutur AP-HP médicaments orphelins


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