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2014-04-07
Fil actus Santé

Tags: ataxie de Friedreich -  maladie neurodégénérative -  thérapie génique - 
La thérapie génique à la rescousse  d’un trouble neurodégénératif rare - Fil actus Santé
La thérapie génique à la rescousse d’un trouble neurodégénératif rare

Guérir le cœur de souris atteintes d’une maladie neurodégénérative grave et rare, similaire à l’ataxie de Friedreich, est une gageure que viennent de réaliser des chercheurs français grâce à une technique de thérapie génique. Forts de ce succès, un essai thérapeutique sur l’homme pourrait bien voir le jour d’ici un à deux ans. C’est ce que révèle une étude publiée dans la dernière édition de la revue Nature Medecine.

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Maladie héréditaire grave et invalidante, l’ataxie de Friedreich se caractérise par des troubles de l’équilibre et de la coordination des mouvements des bras et des jambes. A terme, les personnes atteintes n’ont d’autre solution que se déplacer en fauteuil roulant. Les conséquences sur l’organisme sont multiples. En effet, cette maladie peut entraîner des complications cardiaques particulièrement dramatiques qui « engagent le pronostic vital chez 60 % des patients, le plus souvent avant l’âge de 35 ans », précise Denis Sergent, chercheur à l’Institut national de la santé et de la recherche médicale (Inserm) et un des auteurs des travaux publiés dans la revue Nature Medecine. D’après les données fournies par Orphanet, un peu plus de 1500 Français sont porteurs de la mutation à l’origine de cette affection. Elle touche un seul gène, la frataxine. Actuellement, aucun traitement ne permet d’endiguer la progression de l’ataxie de Friedreich.

Afin d’aider les patients touchés par cette maladie, Hélène Puccio, Denis Sergent et les collaborateurs de l’Inserm, ont mis au point un traitement basé sur la thérapie génique. Pour ce faire, ils ont élaboré un protocole qui consiste à introduire dans le virus rendu inoffensif un gène fonctionnel de la frataxine. Une fois le vecteur prêt, les chercheurs l’ont injecté dans les cellules du muscle cardiaque de souris génétiquement modifiées pour être atteintes d’une maladie reproduisant les effets, sur le cœur, de l’ataxie de Friedreich.

Les premiers résultats ont montré qu’après une simple injection du vecteur par voie intraveineuse, il était non seulement possible de stopper la progression de la maladie, mais aussi de guérir les rongeurs. Même à un stade avancé de l’affection, cette stratégie permet un rétablissement complet des animaux. Trois semaines suffisent pour permettre une rémission totale...

Forte de ce succès, l’équipe d’Hélène Puccio et Denis Sergent envisage dès à présent ...

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Article écrit le 2014-04-07 par Olivier Frégaville-Arcas _ information hospitalière
Source: InsermAccéder à la source


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