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2014-04-16
Revue de presse

Tags: ataxie de Friedreich - 
AAVLife obtient 12 millions de dollars dans le cadre d'un financement de série A en vue de faire progresser la thérapie génique pour le traitement de l'ataxie de Friedreich - Revue de presse
AAVLife obtient 12 millions de dollars dans le cadre d'un financement de série A en vue de faire progresser la thérapie génique pour le traitement de l'ataxie de Friedreich

AAVLife, une entreprise spécialisée dans la thérapie génique pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui la levée de 12 millions de dollars dans le cadre d'un financement de série A en vue de procéder aux essais cliniques à la suite de ses travaux de recherche prometteurs sur l'ataxie de Friedreich, récemment publiés dans la revue Nature Medicine.

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Versant Ventures, une société internationale de capital risque dans le secteur des sciences de la vie, a mené les négociations financières auxquelles a participé Inserm Transfert Initiative, une société française de capital amorçage liée à l'Institut National Français de la Santé et de la Recherche Médicale (Inserm).

« La thérapie génique progresse à grands pas. Des découvertes récentes démontrent son potentiel à améliorer la vie des patients atteints de maladies génétiques », a déclaré Thomas Woiwode Ph.D., partenaire chez Versant. « AAVLife a réuni une équipe de chercheurs de renommée mondiale déterminée à passer au stade des essais cliniques en vue d’apporter un réel bénéfice thérapeutique aux patients souffrant d'ataxie de Friedreich. »

Matthieu Coutet, directeur général d’Inserm Transfert Initiative, a ajouté : « Inserm Transfert Initiative a eu le privilège d'accéder, à un stade précoce, à des travaux de recherche prometteurs menés dans les laboratoires de l’Inserm et de se rendre compte de la nécessité pressante de faire passer le programme sur l'ataxie de Friedreich du stade de la recherche en laboratoire à celui de l'application clinique au lit du patient ».

L'ataxie de Friedreich est causée par une mutation du gène codant pour la frataxine qui provoque des symptômes neurologiques et cardiaques progressifs se manifestant en général pendant la petite enfance ou l'adolescence. La dégradation progressive de la fonction cardiaque est la cause principale de décès liés à cette maladie. Il n’existe, à ce jour, aucun traitement.

Le rapport de recherche publié dans la revue Nature Medicine démontre l'efficacité d'une thérapie génique sur un modèle de souris, développé en supprimant le gène de la frataxine dans les cellules du coeur. Les auteurs indiquent que ces souris présentent une dégradation de leur fonction cardiaque similaire à celle observée chez les patients atteints d’ataxie de Friedreich et que le transfert du ...

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Article écrit le 2014-04-16 par Business wire
Source: Communiqué de presse AAVLife

Mots clés: ataxie de Friedreich


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