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2014-05-12
Revue de presse

Tags: hypophosphatasie -  Alexion - 
Nouvelles données sur la nature dévastatrice de l’hypophosphatasie (HPP) et l’effet du traitement par asfotase alfa chez les nourrissons, les enfants en bas âge et les jeunes atteints de HPP présentées lors du congrès des Sociétés académiques de pédiatrie - Revue de presse
Nouvelles données sur la nature dévastatrice de l’hypophosphatasie (HPP) et l’effet du traitement par asfotase alfa chez les nourrissons, les enfants en bas âge et les jeunes atteints de HPP présentées lors du congrès des Sociétés académiques de pédiatrie

Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd’hui la présentation par les chercheurs de nouvelles données issues d’une grande étude rétrospective des antécédents naturels de patients souffrant d’hypophosphatasie périnatale et infantile grave, un trouble métabolique héréditaire rare qui peut entraîner l’endommagement progressif de plusieurs organes vitaux, la destruction et la déformation des os, et le décès. L’étude des antécédents naturels détaille la nature dévastatrice de cette maladie, avec une mortalité de 73 % signalée à cinq ans. De plus, des améliorations précoces et durables ont été observées chez les nourrissons, les enfants et les jeunes recevant de l’asfotase alfa, un traitement expérimental contre la HPP, dans le cadre de la phase de prolongation sans insu de deux études cliniques de Phase II en cours. Les données ont été présentées lors de sessions de présentation d’affiche au congrès conjoint des Sociétés académiques de pédiatrie (SAP) et de la Société asiatique pour la recherche pédiatrique, à Vancouver, en Colombie-Britannique, au Canada.

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« Les patients souffrant d’hypophosphatasie ont un pronostic sombre, en raison de la détérioration progressive des os et de la faiblesse musculaire, qui peuvent entraîner une altération de la fonction respiratoire, l’invalidité et le décès », explique Martin Mackay, Ph.D., vice-président exécutif et directeur mondial de la Recherche et du Développement chez Alexion. « L’étude des antécédents naturels confirme la mortalité élevée chez les patients atteints de HPP périnatale et infantile qui reçoivent les soins de soutien actuellement disponibles ; ceci illustre le besoin pour un traitement efficace. Les dernières données des études portant sur l’asfotase alfa se fondent sur des résultats précédemment publiés et offrent des données d’innocuité et d’efficacité à long terme supplémentaires chez les nourrissons, les enfants en bas âge et les jeunes atteints de HPP qui ont été traités jusqu’à concurrence de trois ans, et chez lesquels des améliorations précoces et durables de toutes les mesures de résultat ont été observées. »

Étude rétrospective des antécédents naturels chez les patients atteints de HPP périnatale et infantile
Lors de la session de présentation d’affiche d’aujourd’hui, les chercheurs ont fait part que les formes périnatales et infantiles de HPP (c.-à-d. celles se présentant avant l’âge de 6 mois) sont associées à des taux de mortalité élevés, avec un taux de mortalité global de 73 % à 5 ans. Ces conclusions ont été dérivées d’une grande étude multicentrique, multinationale, rétrospective des antécédents naturels où les chercheurs ont étudié les dossiers médicaux des patients (vivants et décédés) souffrant d’une HPP périnatale et infantile grave documentée, âgés de 5 ans ou moins au moment du diagnostic avec apparition des symptômes avant l’âge de 6 mois.1

Les résultats ont montré que :
- Parmi les 48 patients inscrits à l’étude, 13 (27 %) étaient vivants au moment de la collecte des données et ...

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Article écrit le 2014-05-12 par Business wire
Source: Communiqué de presse Alexion

Mots clés: hypophosphatasie Alexion


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Références
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2. Whyte MP, Simmons JH, Bishop N, et al. Asfotase alfa: sustained efficacy and tolerability in infants and young children with life-threatening hypophosphatasia. Affiche présentée lors du congrés conjoint 2014 des Sociétés académiques de pédiatrie (SAP) et de la Société asiatique pour la recherche pédiatrique, à Vancouver, C.-B., Canada, 4 mai 2014. Résumé 752396.
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