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2014-05-15
ANSM

Tags: ANSM -  Médicaments orphelins - 
Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) d’avril 2014 - ANSM
Avis et recommandations du Comité des médicaments orphelins (COMP) d’avril 2014

Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni les 8 et 9 avril 2014 à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations[1] déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 12 désignations de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut d’orphelin pour 4 nouveaux médicaments.

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Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 12 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
- Le cancer des voies biliaires ((5R,5aR,8aR,9S)-9-[[4,6-O-[(R)-Ethylidene]-?-D-glucopyranosyl]-oxy]-5-(4-({[(2,2-dimethyl-1,3-dioxolan-4-yl)methoxy]carbonyl}oxy)-3,5-dimethoxyphenyl)-5,8,8a,9-tetrahydroisobenzofuro[5,6-f][1,3]benzodioxol-6(5aH)-one) ;
- Le lymphome folliculaire (177Lu-tetraxetan-tetulomab) ;
- Les tumeurs neuroendocrines gastro-entéro-pancréatiques (Lutetium (177Lu) edotreotide) ;
- L’épidermolyse bulleuse (Recombinant humain de collagène de type VII (chaine homotrimère alpha 1),
- Le glaucome traité par chirurgie filtrante (4-(4-Methoxy-phenylamino)-6-methylcarbamyl-quinoline-3-carboxylic acid ) ;
- La choroïdérémie (Vecteur viral adéno-associé de sérotype 2 contenant le gène humain CMH codant pour la protéine escorte de Rab) ;
- L’occlusion de la veine centrale de la rétine (Aganirsen) ;
- La mucopolysaccharidose type IIIA ou syndrome de Sanfilippo A (Cellules autologues CD34-transduites avec un vecteur lentoviral contenant le gène SGSH) ;
- Le gliome (Cellules dendritiques autologues pulsées par l’ARN de cellules souches de gliome et Paclitaxel-succinate-Arg-Arg-Leu-Ser-Tyr-Ser-Arg-Arg-Arg-Phe) ;
- La mucormycose ou zygomycose (Isavuconazonium sulfate) ;
- La mucoviscidose (ADN plasmidique codant pour le gène de la CFTR complexé par un agent de transfert de gène non-viral lipidique cationique).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 4 nouveaux médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :
- Vynfinit (vintafolide) pour le traitement du cancer de l’ovaire résistant aux platines et surexprimant les récepteurs aux folates
- Folcepri (etarfolatide) et Neocepri (acide folique) pour le diagnostic du cancer de l’ovaire exprimant le récepteur à l’acide folique
- Sylvant (siltuximab) pour la maladie de Castleman chez les patients VIH négatif ou HHV8 négatifs.

Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques
Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu ...

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Article écrit le 2014-05-15 par ANSM
Source: Point d'information ANSM Accéder à la source

Mots clés: ANSM Médicaments orphelins


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