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2014-05-27
Fil actus Santé

Tags: Myopathie de Duchenne - 
Myopathie de Duchenne : un traitement innovant débarque… - Fil actus Santé
Myopathie de Duchenne : un traitement innovant débarque…

L’Agence européenne du médicament (EMA) vient d’octroyer une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à un nouveau traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Basé sur la technique de la chirurgie du gène et mis au point par les laboratoires PTC Therapeutics, ce médicament innovant permettrait de ralentir sensiblement la progression de cette maladie invalidante et mortelle.

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Maladie héréditaire rare et incurable, La dystrophie musculaire de Duchenne affecterait un garçon sur 3500, soit 150 à 200 nouveau-nés chaque année en France. Elle est d’ailleurs considérée comme la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez l’enfant. Son développement entraîne un affaiblissement progressif et une dégénérescence musculaire. Les experts estiment que les premières manifestations de cette affection surviennent vers l'âge de deux à cinq ans. Très vite, le patient a du mal à marcher et dés le début de l’adolescence, il se retrouve sur une chaise roulante. Au fur et à mesure de son évolution, la maladie affecte la plupart des muscles, et notamment les muscles respiratoires, ce qui compromet malheureusement l'espérance de vie. La plupart des patients décèdent avant 25 ans.

Actuellement, faute de médicaments, la prise en charge des myopathes de Duchenne ne permet que de soulager le patient de certains de ses maux : kinésithérapie, chirurgie pour renforcer la colonne vertébrale, stéroïdes, traitements cardiaques... Toutefois si la plupart de ces traitements permettent de retarder de quelques mois la perte totale de la marche, ils ont des effets indésirables graves sur la santé des jeunes myopathes : obésité, cataracte, risque d'hypertension, diabète ou troubles psychiatriques…

Dans ce contexte, les laboraroires PTC Therapeutics ont mis au point un traitement qui permet aux enfants atteints de la myopathie de Duchenne de parcourir quelques dizaines de mètres en plus, par rapport à ceux qui n’ont pas bénéficié de cette nouvelle thérapeutique. Basé sur la technique de chirurgie du gène, l’ataluren est efficace uniquement chez 13 % des personnes atteintes par cette maladie génétique. En effet, seuls les myopathes, porteurs d’une mutation spécifique ("mutation stop"), qui bloque prématu­rément la synthèse de la dystrophie, indispensable au bon fonc­tionnement de nos muscles, sont éligibles? à ce nouveau traitement.

Les premiers résultats de l’essai ...

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Article écrit le 2014-05-27 par Olivier Frégaville-Arcas _ Information hospitalière
Source: AFPAccéder à la source


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