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2014-06-03
Revue de presse

Tags: syndrome hémolytique et urémique atypique -  maladies génétiques -  maladies rares -  Alexion - 
De nouvelles données présentées au congrès de l’ERA-EDTA démontrent l’efficacité de Soliris® (éculizumab) chez un large éventail de patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)  - Revue de presse
De nouvelles données présentées au congrès de l’ERA-EDTA démontrent l’efficacité de Soliris® (éculizumab) chez un large éventail de patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa)

lexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALXN) a annoncé aujourd’hui que des chercheurs avaient présenté des données d’essais cliniques justifiant l’emploi prolongé de Soliris® (éculizumab) chez un large éventail de patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), une maladie génétique chronique extrêmement rare qui détruit les organes vitaux et engendre le décès prématuré.

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Au cours d’une série de présentations faites lors du 51e congrès de l’Association rénale européenne-Association de dialyse et transplantation européenne (ERA-EDTA) qui s’est tenu à Amsterdam, aux Pays-Bas, les investigateurs ont signalé les résultats suivants :
- Dans trois analyses de sous-groupe séparées, le traitement par Soliris est associé à des améliorations cliniquement significatives des principaux marqueurs hématologiques de la microangiopathie thrombotique (MAT) à médiation complémentaire et de l’inversion de l’altération de la fonction rénale chez les patients atteints du SHUa, qu’ils présentent ou non des antécédents de transplantation rénale ou de dialyse.1-3
- Une analyse de survie des patients atteints du SHUa suggère que Soliris permet de réduire de façon considérable la mortalité, par rapport aux résultats prédits issus de modèles portant sur des patients qui n’auraient continué à recevoir qu’un traitement de soutien dans le cadre de deux essais cliniques Soliris.4
- Des données mises à jour d’une étude des principaux biomarqueurs du SHUa démontrent que, avant le traitement Soliris, les patients atteints du SHUa présentaient une activation incontrôlée continue de la voie terminale du complément, une activation de la voie alterne du complément (VAC), une inflammation associée à un risque thrombotique accru et une altération grave de la fonction rénale. L’inhibition de l’activité de la voie terminale du complément par Soliris permet de réduire les lésions endothéliales, l’inflammation, le risque thrombotique et l’altération de la fonction rénale de ces patients. Par ailleurs, après une période de traitement par Soliris d’un an, les marqueurs de l’activation de la VAC et de l’activation des cellules endothéliales étaient réduits mais persistaient sans conséquences cliniques, confirmant l’importance d’une inhibition soutenue de l’activation de la voie terminale du complément permettant d’éviter les conséquences cliniques potentiellement catastrophiques du SHUa.5

« Les analyses des sous-groupes issues de nos vastes essais prospectifs confirment l’efficacité de ...

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Article écrit le 2014-06-03 par Busines wire
Source: Communiqué de presse Alexion


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Références
(1) Loirat C, Legendre CM, Ogawa M, Bedrosian CL, Kincaid JF, Fakhouri F. The safety and efficacy of eculizumab in adult aHUS patients, with or without a history of renal transplant. Présenté lors du 51e congrès de l’Association rénale européenne-Association de dialyse et transplantation européenne, Amsterdam, Pays-Bas, 2 juin 2014. Résumé d’étude MO013.

(2) Fakhouri F, Bedrosian CL, Ogawa M, Kincaid JF, Loirat C. Safety and efficacy of eculizumab (ECU) in adult patients with aHUS, with or without baseline dialysis. Présenté lors du 51e congrès de l’Association rénale européenne-Association de dialyse et transplantation européenne, Amsterdam, Pays-Bas, 1er juin 2014. Résumé d’étude SP286.

(3) Vande Walle J, Greenbaum LA, Bedrosian CL, Ogawa M, Kincaid FJ, Loirat C. Safety and efficacy of eculizumab in pediatric patients with aHUS, with or without baseline dialysis. Présenté lors du 51e congrès de l’Association rénale européenne-Association de dialyse et transplantation européenne, Amsterdam, Pays-Bas, 1er juin 2014. Résumé d’étude SP281.

(4) Johnson S, Khursigara G, Yen J, Wang J, Silliman N, Bedrosian CL. Eculizumab improves survival in atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) patients. Présenté lors du 51e congrès de l’Association rénale européenne-Association de dialyse et transplantation européenne, Amsterdam, Pays-Bas, 1er juin 2014. Résumé d’étude SP606.

(5) Cofiell R, Kukreja A, Bedard K, et al. Eculizumab reduces terminal complement (TC) and complement alternative pathway (CAP) activation, inflammation, endothelial damage, thrombosis and renal injury in atypical hemolytic uremic syndrome patients. Présenté lors du 51e congrès de l’Association rénale européenne-Association de dialyse et transplantation européenne, Amsterdam, Pays-Bas, 2 juin 2014. Résumé d’étude MP035.

(6) Noris M, Remuzzi G. Atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2009;361:1676-87.

(7) Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Relative role of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J Am Soc Nephrol. 2010;5:1844-59.

(8) Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al. The impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood. 2006;108:1267-9.

(9) Legendre CM, Licht C, Muus P, et al. Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2013;368(23):2169-81.Noris M, et al. Clin J Am Soc Nephrol, 2010;5(10)1844-1859

(10) Coppo P, Schwarzinger M, Buffet M, et al. Predictive features of severe acquired ADAMTS13 deficiency in idiopathic thrombotic microangiopathies: the French TMA reference center experience. PLoS One. 2010;5(4):e10208.

(11) Kremer Hovinga JA, Vesely SK, Terrell DR, Lammle B, George JN. Survival and relapse in patients with thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2010;115(8):1500-11.

(12) Cofiell R, Kukreja A, Bedard K, et al. Biomarkers of Complement and Endothelial Activation, Inflammation, Thrombosis and Renal Injury In Patients (pts) with aHUS Treated with Eculizumab (ECU). Présenté lors de la 55e réunion annuelle de l’American Society of Hematology (ASH), La Nouvelle-Orléans, Louisiane, 8 décembre 2013 : résumé d’étude 2184.

(13) Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy: new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens. 2010;19(3):242-7.

(14) Ariceta G, Besbas N, Johnson S, et al. Guideline for the investigation and initial therapy of diarrhea-negative hemolytic uremic syndrome. Pediatr Nephrol. 2009;24:687-96.

(15) Tsai HM. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int. 2006;70(1):16-23.

(16) Loirat C, Garnier A, Sellier-Leclerc AL, Kwon T. Plasmatherapy in atypical hemolytic uremic syndrome. Semin Thromb Hemost. 2010;36:673-81.

(17) Bresin E, Daina E, Noris M, et al. Outcome of renal transplantation in patients with non-Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol. 2006;1:88-99.