Publicité
Accueil > Revue de presse > Rhumatologie
Mon Compte




Publicité
revuesonline.com, 14 revues médicales de référence

Alertes ansm


Actus santé : Au jour, le jour...



Dernières annonces emploi


Dernière Parution


Application

Biofutur


Partenaires


Publicité
2014-07-25
Revue de presse

Tags: hypophosphatasie -  Alexion - 
L’agence européenne des médicaments accepte la demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’Asfotase Alfa en tant que traitement destiné aux patients atteints d'hypophosphatasie - Revue de presse
L’agence européenne des médicaments accepte la demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’Asfotase Alfa en tant que traitement destiné aux patients atteints d'hypophosphatasie

lexion Pharmaceuticals, inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd’hui que sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’Asfotase Alfa, une enzymothérapie de substitution ciblée expérimentale, première du genre, pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP), a été validée et soumise à la procédure d’évaluation accélérée par l’agence européenne des médicaments (EMA). L’acceptation de cette demande d’AMM marque le début de la procédure d’évaluation au sein de l’Union européenne (UE) pour ce nouveau traitement potentiel.

Publicité

« L’HPP est une maladie dévastatrice pour les patients et leurs familles en raison de la détérioration progressive des os et de la faiblesse musculaire, qui peut entraîner une insuffisance respiratoire, une incapacité grave, et finalement le décès, » a déclaré Leonard Bell, MD, directeur général d’Alexion. « Si elle est approuvée, l’Asfotase Alfa sera la première thérapie pour les patients atteints de cette maladie qui met leur vie en péril. »

La demande présentée à l’UE comprend des données positives sur 68 patients atteints d'une HPP déclarée au stade pédiatrique (allant de nouveau-nés à des patients âgés de 66 ans) recrutés dans le cadre de trois études prospectives clés et leurs prolongements, ainsi que des données tirées d’une étude rétrospective d'histoire naturelle menée sur des enfants.

En avril dernier, Alexion a lancé une soumission ouverte de demande de licence de produit biologique pour l’Asfotase Alfa en tant que traitement pour les patients atteints d'HPP auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis.

À propos de l’hypophosphatasie (HPP)
L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive extrêmement rare qui se caractérise par un défaut de minéralisation osseuse qui peut entraîner la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des crises, une insuffisance respiratoire et un décès prématuré.1-6

L’HPP est provoquée par des mutations du gène codant d’une enzyme appelée « phosphatase alcaline non tissu-spécifique » (TNSALP, de l’anglais « Tissue non-specific alkaline phosphatase »).1,2 La déficience génétique de l'HPP peut toucher des personnes de tous âges.1L’HPP est classée suivant l’âge du patient à l’apparition des symptômes de la maladie, et l’HPP déclarée au stade pédiatrique concerne les patients dont les premiers signes ou symptômes de l’HPP se sont manifestés avant l’âge de 18 ans.1

L’HPP peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients à tous les ...

Page suivante (2 / 3)

Article écrit le 2014-07-25 par Business wire
Source: Communiqué de presse Alexion

Mots clés: hypophosphatasie Alexion


Publicité

En savoir plus

Références
1. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasie. Endocrinologie pédiatrique, révision. 2013; 10 (suppl 2) : 380-388.

2. Whyte MP. Hypophosphatasie : la fenêtre naturelle sur la fonction phosphatase alcaline chez l’humain. Dans : Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, éditions. Principes de biologie osseuse. Vol 1. 3e éd. San Diego, CA : Presse universitaire ; 2008:1573-1598.

3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et coll. Enzymothérapie de substitution dans l’hypophosphatasie potentiellement mortelle. N Engl J Med. 2012 ; 366 (10) : 904-913.

4. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathie avec hypophosphatasie. Arch Dis Child. 1990 ; 65 (1) : 130-131.

5. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et coll. Crises réagissant à la pyridoxine en tant que premier symptôme de l’hypophosphatasie infantile provoquée par deux nouvelles mutations faux-sens (c.677T>C, p.M226T ; c.1112C>T, p.T371I) du gène phosphatase alcaline non tissu-spécifique. Bone. 2007 ; 40 (6) : 1655-1661.

6. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et coll. Hypophosphatasie : une étude d’histoire naturelle rétrospective des formes périnatales et infantiles graves. Affiche présentée à l’occasion de l’assemblée conjointe des Sociétés académiques de pédiatrie et de la Société asiatique pour la recherche en pédiatrie qui s’est tenue à Vancouver, B.C., Canada, le 5 mai 2014. Extrait 752416.

7. Loi publique 112-144. Imprimerie nationale américaine, 9 juillet 2012. http://www.gpo.gov/fdsys/pkg/PLAW-112publ144/pdf/PLAW-112publ144.pdf.