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2014-09-03
Revue de presse

Tags: Maladies génétiques -  Cerenis Therapeutics - 
Cerenis obtient deux désignations européennes de médicament orphelin pour CER-001 pour le traitement de deux maladies génétiques : la déficience en apoA-I et celle en ABCA-1 - Revue de presse
Cerenis obtient deux désignations européennes de médicament orphelin pour CER-001 pour le traitement de deux maladies génétiques : la déficience en apoA-I et celle en ABCA-1

Cerenis Therapeutics, société biopharmaceutique, développant le CER-001, un mimétique de pré-Beta HDL comprenant l'apolipoprotéine A-I naturelle (apoA-I), pour le traitement des maladies cardiovasculaires, annonce aujourd'hui l'obtention de deux désignations de médicament orphelin par l'Agence Européenne des Médicaments (AEM), pour CER-001 dans le traitement des patients présentant des défauts génétiques rares de la synthèse ou la maturation des HDL, la déficience en ApoA-l et la déficience en ATP-binding cassette A1 - ABCA-1.

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Les déficiences héréditaires des gènes de l'apoA-I ou de l'ABCA-1 sous leurs formes homozygotes ou hétérozygotes peuvent engendrer de façon dominante l'HypoAlphalipoprotéinémie Familiale Primaire (HAFP), un syndrome rare d'absence ou de déficit sévère de particules HDL dans la circulation. La diminution de la synthèse, l'inaptitude à la maturation ou la destruction prématurée des particules HDL, compromettent la voie du transport inverse des lipides (Reverse Lipid Transport ou RLT), la seule voie naturelle pour l'élimination du cholestérol. Il s'accumule alors rapidement dans l'organisme de ces patients, en particulier dans la paroi vasculaire entrainant une athérosclérose accélérée et des évènements cardiovasculaires prématurés.

Le Dr John P. Kastelein, du Département de Médecine Vasculaire du Centre Académique de Médecine d'Amsterdam (AMC), déclare : « Ces patients accumulent le cholestérol en particulier dans la paroi vasculaire malgré des taux de LDL-chol (« mauvais cholestérol ») essentiellement normaux ou malgré un traitement hypolipidémiant optimisé à base de statines. Le mécanisme d'action des statines ne cible pas la physiopathologie des patients atteints d'hypoalphalipoprotéinémie familiale primaire, en conséquence le bénéfice résultant du traitement aux statines sera, au mieux, indirect et incomplet. A l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement disponible qui puisse directement restaurer des taux sanguins normaux de HDL ou un taux normal d'apolipoprotéine A-I. En dépit de recevoir les meilleurs traitements hypolipidémiants, beaucoup de patients ont un risque extrêmement élevé et persistant de souffrir d'un accident cardiovasculaire délétère ou d'une mort prématurée, soulignant le grand besoin de nouveaux traitements médicaux pour les patients atteints de ces maladies rares. La désignation de médicament orphelin ouvre la voie qui permettrait à CER-001 de devenir une nouvelle stratégie thérapeutique en addition des traitements hypolipidémiants existants pour adresser ce risque élevé. »

Les données sur le mécanisme d'action soutenant la demande de désignation ...

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Article écrit le 2014-09-03 par Cerenis Therapeutics
Source: communiqué de presse Cerenis Therapeutics


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