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2014-09-17
Revue de presse

Tags: Alexion -  hypophosphatasie - 
On observe une prolongation de la survie chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie sévère qui ont reçu pendant au plus cinq ans une enzymothérapie substitutive par l'asfotase alfa, un médicament expérimental - Revue de presse
On observe une prolongation de la survie chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie sévère qui ont reçu pendant au plus cinq ans une enzymothérapie substitutive par l'asfotase alfa, un médicament expérimental

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd'hui que des chercheurs ont présenté de nouvelles données provenant d'une analyse intégrée des résultats de deux études de phase II avec étiquetage en clair sur la survie de patients pédiatriques (âgés d'au plus 5 ans au début de l'étude) atteints d'hypophosphatasie et prenant de l'asfotase alfa comparativement aux résultats d'une étude rétrospective de l'évolution naturelle d'une population témoin historique non traitée et appariée pour l'âge des patients et la gravité de la maladie. Cette analyse a montré une amélioration significative de la survie des patients atteints d'hypophosphatasie présentant un risque de décès élevé et traités par asfotase alfa pendant cinq ans au plus comparativement à une population témoin historique non traitée (89 % contre 27 %, p<0,0001).1 Cette communication de dernière minute a été présentée aujourd'hui au congrès annuel 2014 de l'American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), tenu à Houston. Des chercheurs y ont aussi présenté de nouvelles données recueillies durant les périodes de prolongation de longue durée des études de phase II avec étiquetage en clair chez des patients pédiatriques ayant reçu un traitement à l'asfotase alfa d'au plus trois ans : une amélioration durable du fonctionnement physique ainsi qu'une réduction de l'incapacité et de la douleur ont été observées.2,3

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L’hypophosphatasie est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive extrêmement rare pouvant entraîner des lésions progressives affectant plusieurs organes vitaux, la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des crises, une insuffisance respiratoire et un décès prématuré.4-8 L’asfotase alfa est un médicament expérimental de la classe des enzymes de substitution utilisé dans le traitement de l'hypophosphatasie.

« Les patients pédiatriques gravement atteints présentent un risque de décès élevé et d'importants problèmes liés à la fonction respiratoire, à la croissance, au développement et au fonctionnement physique, a déclaré Martin Mackay, Ph. D., vice-président directeur et directeur mondial, Recherche et développement, chez Alexion. La survie des nourrissons et des enfants gravement atteints d'hypophosphatasie traités par asfotase alfa a été significativement allongée comparativement à une population témoin historique non traitée, ce qui constitue un résultat pour la collectivité des médecins traitants qui ne dispose actuellement d'aucune option de traitement approuvée. »

La durée de survie dans des études de l'asfotase alfa chez des patients pédiatriques gravement touchés comparativement à celle de patients de groupes témoins historiques (résumé numéro 1097)
Aujourd'hui, lors d'une présentation orale, des chercheurs ont indiqué qu'un traitement par asfotase alfa avait significativement allongé la survie de patients pédiatriques (âge ?5 ans au moment de l'inscription ) atteints d'hypophosphatasie sévère.1 Après cinq ans, 89 % (33/37) des patients traités par asfotase alfa avaient survécu comparativement à 27 % (13/48) des patients non traités d'une population témoin historique. La survie sans l'assistance invasive d'un ventilateur a aussi été significativement prolongée chez les patients traités (p<0,0001) ; 83 % (21/25) des patients traités n'ont pas eu besoin d'assistance respiratoire invasive et ont survécu, comparativement à 25 % (12/48) des patients d'une population témoin historique.

Ces résultats découlent d'une analyse intégrée de la survie selon deux études de phase II multicentriques avec ...

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Article écrit le 2014-09-17 par Business wire
Source: Communiqué de presse Alexion

Mots clés: Alexion hypophosphatasie


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