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2014-09-22
Revue de presse

Tags: Alexion -  hypophosphatasie - 
Les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie et recevant de l'Asfotase Alfa expérimentale ont constaté des améliorations constantes de la croissance et de la fonction physique  - Revue de presse
Les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie et recevant de l'Asfotase Alfa expérimentale ont constaté des améliorations constantes de la croissance et de la fonction physique

Alexion Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que des chercheurs avaient présenté des données provenant des phases de prolongation ouvertes de deux études de phase 2 portant sur l'asfotase alfa, une thérapie expérimentale de remplacement d'enzyme, chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie (HPP).1,2 Dans les études en cours, les chercheurs ont observé des améliorations constantes de la croissance, de la force, de la fonction physique et d'autres mesures clé chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie (HPP), traités par asfotase alfa pendant une période pouvant aller jusqu'à trois ans. L'hypophtosphatasie est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive ultra-rare qui peut aboutir à des dommages permanents à plusieurs organes vitaux, à une destruction et une déformation osseuses, et à un décès précoce. 3-7 Les données ont été présentées aujourd'hui lors de la 53e rencontre annuelle de la Société européenne d'endocrinologie pédiatrique (ESPE) qui s'est tenue à Dublin, en Irlande, suite à la présentation de données similaires au début du mois lors de la réunion de la American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014.8,9

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"Les patients pédiatriques atteints d'une forme grave d'hypophosphatasie doivent faire face à des défis importants en termes de croissance, de développement et de fonction physique," a déclaré Martin Mackay, Ph.D., Vice-président exécutif et responsable global de la Recherche et du Développement chez Alexion. "Les chercheurs ont relevé des améliorations significatives des étapes de développement telles la taille, la force, l'agilité et la fonction motrice lors des trois années de traitement par asfotase alfa."

L'Asfotase Alfa chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hypophosphatasie: résultats de l'étude de prolongation (Extrait FC2.1)

Dans une présentation orale réalisée aujourd'hui, les chercheurs ont signalé que chez les nourrissons et les jeunes enfants gravement atteints d'hypophosphatasie (âgés de 3 ans et plus au début de l'étude, N=11) traités par asfotase alfa pendant une période pouvant aller jusqu'à trois ans, ont été observées des améliorations durables de la croissance et de la fonction physique.1 Ces conclusions provenaient de la phase de prolongation d'une étude multinationale ouverte de phase 2 portant sur le traitement à base d'asfotase chez les enfants gravement atteints d'hypophosphatasie.

Parmi les données présentées aujourd'hui lors de la réunion de l'ESPE, les investigateurs ont constaté que les patients traités par asfotase alfa présentaient une amélioration du poids telle que mesurée par le modèle Z-score. Le poids Z-score moyen était de -3,8 au départ; au cours du traitement, le changement moyen du Z-score à compter du départ a augmenté régulièrement, passant de +0,6 à un an à +2,6 à trois ans. En outre, tel que reporté lors de l'ASBMR, une amélioration de la croissance telle que mesurée par le Z-score de la taille/la longueur a également été relevée chez les patients traités. Le Z-score moyen en termes de taille/de longueur était de -3,7 au départ, ce qui indique un retard marqué par rapport à ...

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Article écrit le 2014-09-22 par Business wire
Source: Communiqué de presse Alexion

Mots clés: Alexion hypophosphatasie


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Références
1. Bishop N, Simmons J, Lutz R, et al. Hypophosphatasia: Gross Motor Function and Height Improvement in Infants and Young Children Treated with Asfotase Alfa for up to 3 Years. Poster presented at the 53rd Annual European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) Meeting, Dublin, Ireland, September 19, 2014. Abstract FC2.1.

2. Madson KL, Rockman-Greenberg C, Melian A, et al. Asfotase Alfa: Sustained Improved Growth and Function with Extended Treatment in Children with Hypophosphatasia. Poster presented at the 53rd Annual European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) Meeting, Dublin, Ireland, September 19, 2014. Abstract FC2.2.

3. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013;10(suppl 2):380-388.

4. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. In: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press; 2008:1573-1598.

5. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;366(10):904-913.

6. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.

7. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.

8. Whyte MP, Simmons JH, Lutz RE. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia: The 3-year experience with asfotase alfa. Poster presented at the American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014 Annual Meeting, Houston, September 12, 2014. Abstract FR0435.

9. Madson KL, Rockman-Greenberg C, Whyte MP. Asfotase alfa: Sustained improvements in hypophosphatasia-related rickets, physical function, and pain during 3 years of treatment for severely affected children. Presented at the American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014 Annual Meeting, Houston, September 14, 2014. Abstract 1081.

10. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Poster presented at the 2014 Pediatric Academic Societies and Asian Society for Pediatric Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Canada, May 5, 2014. Abstract 752416.

11. Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Hofmann C, et al. Improved survival with asfotase alfa treatment in pediatric patients with hypophosphatasia at high risk of death. Presented at the American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014 Annual Meeting, Houston, September 14, 2014. Abstract 1097.




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