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2015-04-22
Fil actus Santé

Tags: Thérapie génique -  lentivirus -  maladies rares - 
Thérapie génique : un nouvel espoir pour les enfants atteints du Syndrome Wiskott-Aldrich - Fil actus Santé
Thérapie génique : un nouvel espoir pour les enfants atteints du Syndrome Wiskott-Aldrich

Un essai clinique mutlicentrique international, mené par une équipe française, confirme l’intérêt de la thérapie cellulaire pour lutter contre certaines pathologies rares affectant le système immunitaire. En modifiant génétiquement les cellules malades d’enfants atteints du Syndrome Wiskott-Aldrich, les chercheurs ont réussi à réduire certains des principaux symptômes de cette maladie et à améliorer la qualité de vie des patients. C’est ce que suggère l’étude publiée dans la dernière édition du Journal of the American Medical Association (JAMA).

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Déficit immunitaire rare et sévère d’origine génétique, lié au chromosome X, le syndrome de Wiskott-Aldrich est dû à des altérations au niveau d’un gène WAS codant une protéine exprimée dans les cellules qui donnent naissance aux différentes lignées de cellules sanguines (globules rouges, globules blancs, plaquettes, etc.). Il se caractérise par un dysfonctionnement de ces dernières qui entraîne différents troubles, tels que l’eczéma, des affections auto-immunes, voire l’apparition de certains cancers. Selon les données fournies par le site de référence des maladies orphelines, Orphanet, la prévalence de cette maladie, qui touche presque uniquement les garçons, reste mal connue. Elle serait estimée à moins de 1/100 000 naissances vivantes. Actuellement, le seul traitement possible, qui offre un taux de survie proche des 80 %, est la greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) qui ne peut être envisagée que dans le cas où il existe un donneur compatible identifié. Malheureusement, elle n’est pas sans risque et peut entraîner dans certains cas des complications plus ou moins graves.

Afin de mettre au point un traitement alternatif, l’équipe d’Alain Fischer, Marina Cavazzana et Salima Hacein-Bey de l’hôpital Necker s’est inspirée de ses propres travaux qui avaient permis de guérir des enfants-bulles. En collaboration avec Adrian Thrasher, du Great Ormond Street Hôpital de Londres, et ses collaborateurs, ils ont mis au point un protocole thérapeutique basé sur la thérapie génique.
En 2010, après avoir prélevé sur chacun des patients des cellules sanguines porteuses du gène déficient, les 7 enfants malades âgés de huit mois à seize ans ont reçu une chimiothérapie dont l’objectif était l’élimination des cellules souches malades encore présentes dans l’organisme. En parallèle, les chercheurs ont corrigé les cellules en leur possession en introduisant, par le biais d’un vecteur lentiviral rendu inoffensif par le Généthon, le gène sain dans ...

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Article écrit le 2015-04-22 par Olivie Frrégaville-Arcas _Information hospitalière
Source: JAMAAccéder à la source


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