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2015-06-29
Revue de presse

Tags: déficit en lipase acide lysosomale -  Alexion -  hypophosphatasie - 
Alexion reçoit l'avis favorable du CHMP pour Strensiq™ (asfotase alfa) etKanuma™ (sebelipase alfa) dans l'Union européenne - Revue de presse
Alexion reçoit l'avis favorable du CHMP pour Strensiq™ (asfotase alfa) etKanuma™ (sebelipase alfa) dans l'Union européenne

Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne du médicament (AEM) a adopté un avis favorable recommandant l'autorisation de mise sur le marché de Strensiq™ (asfotase alfa) et de Kanuma™ (sebelipase alfa). Il a été proposé que Strensiq soit indiqué pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d'hypophosphatasie (HPP) depuis l'enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie. Il a été proposé que Kanuma soit indiqué pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients de tous âges atteints de déficit en lipase acide lysosomale (LAL-d). Sur la base des recommandations favorables du CHMP, les décisions définitives de la Commission européenne sont attendues au troisième trimestre de 2015, date après laquelle la société commencera à lancer les processus de remboursement pays par pays. Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée pour le traitement de l'HPP ou du LAL-d.

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"L'avis favorable du CHMP pour Strensiq et Kanuma constitue un jalon important dans le fait d'apporter ces thérapies aux nourrissons, aux enfants et aux adultes souffrant de HPP et de LAL-d en Europe," a affirmé David Hallal, directeur général de Alexion. "Strensiq et Kanuma sont des traitements enzymatiques substitutifs très innovants qui, s'ils sont approuvés, seront les premiers traitements disponibles pour les patients atteints de HPP et de LAL-d, deux troubles métaboliques ultra-rares et potentiellement mortels."

L'HPP est une maladie métabolique génétique progressive extrêmement rare dans laquelle les patients connaissent des effets dévastateurs sur plusieurs systèmes corporels, ce qui aboutit à des complications débilitantes ou potentiellement mortelles. Elle se caractérise par une minéralisation osseuse défectueuse pouvant conduire à des déformations osseuses et à d'autres anomalies du squelette, ainsi qu'à des complications systémiques telles une profonde faiblesse musculaire, des convulsions, des douleurs et une insuffisance respiratoire aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons.

Le LAL-d est une maladie métabolique génétique progressive ultra-rare dans laquelle les patients - des nourrissons aux adultes - connaissent une accumulation chronique des amas graisseux, ce qui entraîne des lésions multi-systémiques aux organes et un décès prématuré. Il est dû à des mutations génétiques qui aboutissent à une diminution de l'activité des enzymes LAL dans les lysosomes de plusieurs tissus du corps, résultant en l'accumulation chronique d'amas graisseux dans le foie, les parois des vaisseaux sanguins et autres tissus.

Avis du CHMP à propos de Strensiq<>>
L'indication proposée pour Strensiq est le traitement enzymatique substitutif de longue durée chez les patients atteints d'HPP depuis l'enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie. HPP est associée à de nombreuses manifestations osseuses dont le rachitisme/ l'ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du calcium et du phosphate, des troubles de la croissance et de la mobilité, une détresse ...

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Article écrit le 2015-06-29 par Business wire
Source: Communiqué de presse Alexion


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