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2005-10-25
Actualité médicale

Tags: gene -  medicament -  dystrophie -  myotonique - 
Vers un gène médicament contre la dystrophie myotonique - Actualité médicale
Vers un gène médicament contre la dystrophie myotonique

Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval (Québec) a franchi un nouveau pas vers la mise au point d'un premier traitement curatif contre la dystrophie myotonique en développant un " gène médicament " capable de neutraliser l'anomalie génétique responsable de la maladie chez des souris qui possèdent le gène humain de la dystrophie.

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Une équipe de la Faculté de médecine de l'Université Laval (Québec) a franchi un nouveau pas vers la mise au point d'un premier traitement curatif contre la dystrophie myotonique en développant un " gène médicament " capable de neutraliser l'anomalie génétique responsable de la maladie chez des souris qui possèdent le gène humain de la dystrophie.
Cette pathologie aussi appelée maladie de Steinert, est la plus fréquente des dystrophies musculaires chez l'adulte. Sa prévalence est estimée à 1 pour 10.000 habitants dans la plupart des pays et est 20 fois plus élevée (1 personne sur 500) dans les régions de Charlevoix et du Saguenay-Lac-St-Jean (au nord de Québec). L'espérance de vie des personnes atteintes se situe entre 45 et 55 ans et il n'existe pas de traitement pour guérir les malades.
Chez les personnes porteuses du gène de la dystrophie myotonique, les ARN mutés s'accumulent dans le noyau de la cellule et se lient à des protéines, les rendant non fonctionnelles. Pour régler le problème, détruire ces ARN, les chercheurs misent sur un " gène médicament ", constitué d'ARN anti-sens et de ribozymes. Il y a deux ans, cette équipe a réussi à détruire de 60% à 80% des ARN défectueux dans des cellules musculaires humaines cultivées in vitro. Ils ont depuis trouvé un virus capable de livrer le gène médicament à l'intérieur des cellules musculaires de souris transgéniques qui expriment le gène humain de la dystrophie.
Grâce à une subvention de 3,5 millions de dollars provenant de l'Association française de lutte contre les myopathies, l'équipée québécoise, en collaboration avec des chercheurs français, vérifiera maintenant si, en neutralisant les ARN problématiques, le gène médicament parvient à restaurer les fonctions musculaires normales de souris myotoniques. Les résultats devraient être disponibles d'ici 2008 et, s'ils sont concluants, paveraient la voie à des ...

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Article écrit le 2005-10-25 par
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Mots clés: gene medicament dystrophie myotonique


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