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2003-02-03
Actualité médicale

Tags: scientifiques -  canadiens -  percee -  atrophie -  musculaire -  progressive - 
Des scientifiques canadiens font une percée en atrophie musculaire progressive
 - Actualité médicale
Des scientifiques canadiens font une percée en atrophie musculaire progressive

Les scientifiques de l'Institut de recherche en santé d'Ottawa (IRSO) ont effectué une percée en thérapie génique qui pourrait mener au premier traitement efficace contre l'atrophie musculaire progressive - la première cause génétique de décès chez les nourrissons.

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Les scientifiques de l'Institut de recherche en santé d'Ottawa (IRSO) ont effectué une percée en thérapie génique qui pourrait mener au premier traitement efficace contre l'atrophie musculaire progressive - la première cause génétique de décès chez les nourrissons.
L'atrophie musculaire progressive détruit les neurones qui contrôlent les mouvements des muscles permettant de ramper, de marcher, d'avaler et de respirer. La maladie affecte un enfant sur 6.000. Généralement, l'atrophie musculaire progressive est diagnostiquée chez les nourrissons de moins de 18 mois, mais certains types de ce trouble peuvent se manifester plus tard. Les enfants nés avec cette maladie meurent habituellement de paralysie et d'arrêt respiratoire avant leur deuxième anniversaire.
L'atrophie musculaire progressive est causée par des mutations sur des gènes qui produisent une protéine essentielle, un type de motoneurone (SMN). Sans une quantité suffisante de cette protéine, les neurones qui contrôlent les muscles et la respiration dégénèrent et meurent.
"Les enfants nés avec la forme la plus grave de la maladie n'arriveront jamais à faire des redressements assis. Ils auront l'air tombants. Leur visage pourrait ne montrer aucune expression, puisque les nerfs crâniens qui contrôlent le sourire peuvent être affectés", indique le Dr Christine DiDonato, associée de recherche principale, à l'IRSO.
Dans une étude publiée dans le présent numéro de Human Gene Therapy, le Dr DiDonato, ainsi que les docteurs Robin Parks, virologue, Rashmi Kothary, biologiste moléculaire, tous deux scientifiques à l'IRSO et professeurs à l'Université d'Ottawa, ont utilisé un adénovirus, un virus inoffensif, pour déposer une copie saine du gène SMN1 dans des cellules humaines. L'équipe a utilisé des cellules de la peau de patients atteints d'atrophie musculaire progressive parce qu'elles sont plus faciles à cultiver que les motoneurones et montrent les mêmes effets que l'atrophie musculaire progressive. Les cellules humaines saines contiennent de petites structures cellulaires appelées "MGM", des régions ...

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Article écrit le 2003-02-03 par
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Mots clés: scientifiques canadiens percee atrophie musculaire progressive


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