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2003-05-26
Actualité médicale

Tags: Therapie -  genique -  Myodystrophie -  (DM1) - 
Thérapie génique contre Myodystrophie (DM1) - Actualité médicale
Thérapie génique contre Myodystrophie (DM1)

Des chercheurs de l'université de Laval ont mis au point une stratégie anti-sens dans le cadre de la thérapie génique contre la dystrophie musculaire, maladie qui se traduit par une perte progressive de la capacité des muscles à se relâcher.

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Des chercheurs de l'université de Laval ont mis au point une stratégie anti-sens dans le cadre de la thérapie génique contre la dystrophie musculaire, maladie qui se traduit par une perte progressive de la capacité des muscles à se relâcher. Ce trouble génétique est directement lié à une expansion de la séquence du gène codant pour la protéine DMPK, une protéine kinase musculaire. Cet allongement de la molécule d'ADN se fait par répétitions de triplets CTG et touche aussi bien les garçons que les filles (Chromosome 19) avec cependant une aggravation de l'expansion et donc du phénotype lors du passage de l'allèle de mère à fils.
Les chercheurs de l'université de Laval ont donc développé un système in vitro dans lequel un rétrovirus injecte dans les cellules musculaires malades une séquence d'ARN complémentaire à l'expansion sur 13 répétitions CTG puis sur 110 paires de bases en aval afin d'augmenter la spécificité de l'hybridation. Il en résulte une baisse significative des niveaux de transcrits DMPK mutants et la restauration des fonctions myoblastiques normales comme la fusion cellulaire et le prélèvement de glucose dans le milieu.
D'autres facteurs typiquement associés à la myodystrophie sont corrigés par l'infection virale. Tous ces résultats montrent que le système anti-sens in vitro permet non seulement d'inhiber la transcription de DMPK mutants mais aussi d'améliorer la pathologie DM au niveau cellulaire.
Reste maintenant à savoir si ces résultats sont reproductibles à l'échelle du muscle squelettique différentié.

Cette information est un extrait du BE Canada numéro 226 du 26/05/2003 rédigé par l'Ambassade de France au Canada. Les Bulletins Electroniques (BE) sont un service ADIT et sont accessibles gratuitement sur www.bulletins-electroniques.com

Article écrit le 2003-05-26 par
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Mots clés: Therapie genique Myodystrophie (DM1)


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