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2003-10-10
Actualité médicale

Tags: alternative -  therapie -  genique -  habituelle - 
 Une alternative à la thérapie génique habituelle - Actualité médicale
Une alternative à la thérapie génique habituelle

La myopathie de Duchenne et une maladie qui provoque une dégénérescence musculaire. Elle est le résultat d'une mutation non-sens ou d'un changement du cadre de lecture dans le gène de la dystrophine. L'absence de dystrophine dans les fibres musculaires rend ces dernières sensibles à différents types de stress et elles subissent en permanence un cycle de dommage/réparation à cause des activités quotidiennes.

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La myopathie de Duchenne et une maladie qui provoque une dégénérescence musculaire. Elle est le résultat d'une mutation non-sens ou d'un changement du cadre de lecture dans le gène de la dystrophine. L'absence de dystrophine dans les fibres musculaires rend ces dernières sensibles à différents types de stress et elles subissent en permanence un cycle de dommage/réparation à cause des activités quotidiennes. Les muscles finissent par épuisés leur capacité de régénération et les fibres musculaires sont peu à peu remplacées par des tissus adipeux et conjonctifs. Les patients meurent généralement par arrêt respiratoire ou cardiaque avant 30 ans.
Cette maladie présente de nombreux obstacles pour la thérapie génique classique en particulier parce que les gènes fonctionnels introduits restent localisés au niveau du point d'injection. Cependant elle offre des perspectives intéressantes pour l'utilisation de l'épissage alternatif comme mode de traitement. En effet, les mutations dans le gène de la dystrophine sont majoritairement situées dans une région de la molécule qui n'est pas indispensable. L'épissage alternatif permet de faire produire aux cellules des ARNm plus courts mais dans la même phase de lecture que celui de la protéine normale, permettant la synthèse d'une dystrophine partiellement fonctionnelles. L'intérêt de cette technique est confirmé par le fait que la myopathie de Becker, qui résulte d'une mutation dans le gène de la dystrophine mais sans changement du cadre de lecture, est beaucoup moins sévère que la myopathie de Duchenne.
Des chercheurs britanniques et australiens ont testé leur idée in vivo chez un modèle murin de myopathie de Duchenne portant une mutation dans l'exon 23 du gène de la dystrophine. Pour cela ils ont utilisés un protocole de transfection efficace avec un 2OMeAO (2-o-methylated phosphorothioated antisense oligoribonucleotide) spécialement étudié pour favoriser l'élimination de l'exon muté. La transfection efficace a pu être obtenue en ...

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Article écrit le 2003-10-10 par
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Mots clés: alternative therapie genique habituelle


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