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2004-12-06
Actualité médicale

Tags:
Une correction possible de la maladie de Fabry - Actualité médicale
Une correction possible de la maladie de Fabry

Des chercheurs de l'université de Toronto, sous la conduite de Jeffrey Medin (Professeur au département de Biophysique Médicale de l'université de Toronto, et chercheur à l'Ontario Cancer Institute de l'Hôpital Princess Margaret de Toronto), ont mis au point une thérapie génique susceptible de guérir la maladie de Fabry.

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Des chercheurs de l'université de Toronto, sous la conduite de Jeffrey Medin (Professeur au département de Biophysique Médicale de l'université de Toronto, et chercheur à l'Ontario Cancer Institute de l'Hôpital Princess Margaret de Toronto), ont mis au point une thérapie génique susceptible de guérir la maladie de Fabry.
La maladie de Fabry est une maladie rare héréditaire qui se traduit par des déficiences lysosomales. Les défauts génétiques symptomatiques de la maladie consistent en une accumulation de lipides dans les cellules de l'endothélium qui tapissent les parois des vaisseaux sanguins. Cette accumulation graisseuse résulte en un étranglement progressif du vaisseau et entraîne finalement des maladies cardiaques ou rénales. La durée de vie d'un malade est alors de seulement 40 à 50 ans. Les traitements actuels sont lourds et coûteux, consistant en une à deux visites hebdomadaires en milieu hospitalier pour une thérapie combinée à base d'infusion enzymatique.
La caractéristique de la maladie de Fabry relevée par Jeffrey Medin est la production à des niveaux trop faibles d'une enzyme, l'enzyme alpha-galactosidase A. Il a donc mis au point avec son équipe un vecteur lentiviral (un type de retrovirus, c'est-à-dire un virus à développement exclusivement cellulaire). Administré à des souris un à deux jours après leur naissance, il a un effet correcteur sur les taux d'enzymes produites. L'enzyme déficiente est produite à des niveaux suffisants, ce qui corrige les effets à long terme de la maladie de Fabry. Durant la majeure partie de leur vie les souris traitées produisent approximativement 50% des quantités normales d'enzymes générées, permettant une recrudescence de l'activité enzymatique et une baisse du phénomène d'engorgement graisseux dans les différents organes touchés par la maladie. Medin estime que 5% de l'activité enzymatique normale suffit à corriger les symptômes.
Cette thérapie génique correctrice pourrait alléger considérablement les moyens de ...

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Article écrit le 2004-12-06 par auteur
Source: Site University of Toronto, rubrique News@UofT, "New gene therapy promising for treating Fabry disease", 15/11/2004, http://www.news.utoronto.ca/bin6/041115-683.asp Renaud Didelot, TORONTO, att-scientifique@consulfrance-toronto.org Cette information est un extrait du BE Canada numéro 265 du 6/12/2004 rédigé par l'Ambassade de France au Canada. Les Bulletins Electroniques (BE) sont un service ADIT et sont accessibles gratuitement sur www.bulletins-electroniques.com Accéder à la source


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