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Hypophosphatasie


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  • Les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie et recevant de l'Asfotase Alfa expérimentale ont constaté des améliorations constantes de la croissance et de la fonction physique
    Alexion Pharmaceuticals a annoncé aujourd'hui que des chercheurs avaient présenté des données provenant des phases de prolongation ouvertes de deux études de phase 2 portant sur l'asfotase alfa, une thérapie expérimentale de remplacement d'enzyme, chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie (HPP).1,2 Dans les études en cours, les chercheurs ont observé des améliorations constantes de la croissance, de la force, de la fonction physique et d'autres mesures clé chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie (HPP), traités par asfotase alfa pendant une période pouvant aller jusqu'à trois ans. L'hypophtosphatasie est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive ultra-rare qui peut aboutir à des dommages permanents à plusieurs organes vitaux, à une destruction et une déformation osseuses, et à un décès précoce. 3-7 Les données ont été présentées aujourd'hui lors de la 53e rencontre annuelle de la Société européenne d'endocrinologie pédiatrique (ESPE) qui s'est tenue à Dublin, en Irlande, suite à la présentation de données similaires au début du mois lors de la réunion de la American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014.8,9


  • On observe une prolongation de la survie chez les patients pédiatriques atteints d'hypophosphatasie sévère qui ont reçu pendant au plus cinq ans une enzymothérapie substitutive par l'asfotase alfa, un médicament expérimental
    Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd'hui que des chercheurs ont présenté de nouvelles données provenant d'une analyse intégrée des résultats de deux études de phase II avec étiquetage en clair sur la survie de patients pédiatriques (âgés d'au plus 5 ans au début de l'étude) atteints d'hypophosphatasie et prenant de l'asfotase alfa comparativement aux résultats d'une étude rétrospective de l'évolution naturelle d'une population témoin historique non traitée et appariée pour l'âge des patients et la gravité de la maladie. Cette analyse a montré une amélioration significative de la survie des patients atteints d'hypophosphatasie présentant un risque de décès élevé et traités par asfotase alfa pendant cinq ans au plus comparativement à une population témoin historique non traitée (89 % contre 27 %, p<0,0001).1 Cette communication de dernière minute a été présentée aujourd'hui au congrès annuel 2014 de l'American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR), tenu à Houston. Des chercheurs y ont aussi présenté de nouvelles données recueillies durant les périodes de prolongation de longue durée des études de phase II avec étiquetage en clair chez des patients pédiatriques ayant reçu un traitement à l'asfotase alfa d'au plus trois ans : une amélioration durable du fonctionnement physique ainsi qu'une réduction de l'incapacité et de la douleur ont été observées.2,3


  • L’agence européenne des médicaments accepte la demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’Asfotase Alfa en tant que traitement destiné aux patients atteints d'hypophosphatasie
    lexion Pharmaceuticals, inc. (NASDAQ : ALXN) a annoncé aujourd’hui que sa demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’Asfotase Alfa, une enzymothérapie de substitution ciblée expérimentale, première du genre, pour le traitement de l'hypophosphatasie (HPP), a été validée et soumise à la procédure d’évaluation accélérée par l’agence européenne des médicaments (EMA). L’acceptation de cette demande d’AMM marque le début de la procédure d’évaluation au sein de l’Union européenne (UE) pour ce nouveau traitement potentiel.


  • Nouvelles données sur la nature dévastatrice de l’hypophosphatasie (HPP) et l’effet du traitement par asfotase alfa chez les nourrissons, les enfants en bas âge et les jeunes atteints de HPP présentées lors du congrès des Sociétés académiques de pédiatrie
    Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd’hui la présentation par les chercheurs de nouvelles données issues d’une grande étude rétrospective des antécédents naturels de patients souffrant d’hypophosphatasie périnatale et infantile grave, un trouble métabolique héréditaire rare qui peut entraîner l’endommagement progressif de plusieurs organes vitaux, la destruction et la déformation des os, et le décès. L’étude des antécédents naturels détaille la nature dévastatrice de cette maladie, avec une mortalité de 73 % signalée à cinq ans. De plus, des améliorations précoces et durables ont été observées chez les nourrissons, les enfants et les jeunes recevant de l’asfotase alfa, un traitement expérimental contre la HPP, dans le cadre de la phase de prolongation sans insu de deux études cliniques de Phase II en cours. Les données ont été présentées lors de sessions de présentation d’affiche au congrès conjoint des Sociétés académiques de pédiatrie (SAP) et de la Société asiatique pour la recherche pédiatrique, à Vancouver, en Colombie-Britannique, au Canada.


  • Acquisition, par Alexion, d’Enobia Pharma Corp. et du premier traitement éventuel de l’hypophosphatasie
    Alexion Pharmaceuticals, Inc. et Enobia Pharma Corp. ont annoncé aujourd’hui qu’elles avaient conclu une entente ferme selon laquelle Alexion acquerra 100 pour cent du capital-actions d’Enobia. Enobia est une compagnie biopharmaceutique privée, établie à Montréal, au Canada, et à Cambridge, au Massachusetts, axée sur le développement de traitements de maladies génétiques, de type métabolique, extrêmement rares et souvent létales.