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Fibrose kystique


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  • Vertex annonce le démarrage d’un programme pivot de Phase 3 portant sur le VX-809 pris en combinaison avec l’ivacaftor pour le traitement des personnes souffrant de fibrose kystique porteuses de deux copies de la mutation F508del
    Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé aujourd’hui le démarrage d’un programme de développement pivot de Phase 3 mondial pour des polythérapies composées d’une dose fixe de VX-809 (lumacaftor) et d’ivacaftor sur des personnes atteintes de fibrose kystique (FK) porteuses de deux copies (homozygotes) de la mutation F508del dans le gène régulateur de la perméabilité transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). Vertex prévoit d’effectuer deux études de Phase 3 de 24 semaines pour appuyer l’autorisation de la polythérapie VX-809 + ivacaftor chez des personnes atteintes de FK âgées d’au moins 12 ans. Les études, dénommées TRAFFIC et TRANSPORT, comporteront chacune deux groupes de traitement qui évalueront le VX-809 (600 mg 1x/jour ou 400 mg toutes les 12 heures) pris en combinaison avec l’ivacaftor (250 mg toutes les 12 heures) par rapport à un groupe placebo. Vertex escompte obtenir les données d’innocuité et d’efficacité à 24 semaines de ces deux études puis soumettra une demande de nouveau médicament (NDA) auprès de l’Agence américaine des produits alimentaires et des médicaments (FDA) et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence européenne des médicaments (AEM), en fonction des résultats des études.


  • La République d'Irlande approuve le financement de KALYDECO™ (ivacaftor), le premier médicament pour le traitement de la cause sous-jacente de la mucoviscidose (fibrose kystique) des patients atteints d'une mutation génétique...
    Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé aujourd'hui que la Direction des services de santé (HSE) de la République d'Irlande financera le KALYDECO™ (ivacaftor), premier médicament à traiter la cause sous-jacente de la fibrose kystique (FK) chez les personnes âgées de 6 ans et plus qui possèdent au minimum une copie de la mutation G551D du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR). La fibrose kystique est une maladie génétique rare incurrable. Elle est due à un défaut ou une absence de la protéine CFTR, qui aboutit à des mutations du gène CFTR. Chez les personnes atteintes d'une mutation du gène G551D, ivacaftor contribue à normaliser le fonctionnement de la protéine CFTR.


  • Vertex reçoit l'aval du CHMP, section européenne, pour KALYDECO™ (Ivacaftor), premier médicament pour le traitement de la cause sous-jacente de la fibrose kystique
    Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé aujourd'hui que la section européenne du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable unanime qui recommande l'approbation du KALYDECO™ (Ivacaftor) pour les sujets de six ans et plus atteints de fibrose kystique, ou mucoviscidose, possédant au moins une copie du gène G551D de mutation de la régulation de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). KALYDECO est le premier médicament capable de traiter la cause sous-jacente de la mucoviscidose, maladie génétique peu répandue résultant de la défaillance ou de l'absence des protéines du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR). Chez les sujets porteurs de la mutation G551D, le KALYDECO aide la protéine défaillante du CFTR à fonctionner plus normalement. On estime à 1100 le nombre de personnes porteuses de cette mutation en Europe.


  • Vertex annonce des résultats positifs à 28 jours pour la molécule VX-770, un agent oral d'investigation ciblant une protéine défectueuse responsable de la fibrose kystique
    Le VX-770 a été bien toléré à des dosages de 150 mg et 250 mg, administrés deux fois par jour pendant 28 jours – Le VX-770 a révélé une augmentation importante du FEV1 et des changements marqués des niveaux de chlorure dans la sueur et du potentiel nasal, principaux marqueurs de la fonction CFTR – – Présentation des résultats à 28 jours à la Conférence nord-américaine sur la mucoviscidose le 23 octobre –


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