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  • Nouvelles données sur la nature dévastatrice de l’hypophosphatasie (HPP) et l’effet du traitement par asfotase alfa chez les nourrissons, les enfants en bas âge et les jeunes atteints de HPP présentées lors du congrès des Sociétés académiques de pédiatrie
    Alexion Pharmaceuticals, Inc. a annoncé aujourd’hui la présentation par les chercheurs de nouvelles données issues d’une grande étude rétrospective des antécédents naturels de patients souffrant d’hypophosphatasie périnatale et infantile grave, un trouble métabolique héréditaire rare qui peut entraîner l’endommagement progressif de plusieurs organes vitaux, la destruction et la déformation des os, et le décès. L’étude des antécédents naturels détaille la nature dévastatrice de cette maladie, avec une mortalité de 73 % signalée à cinq ans. De plus, des améliorations précoces et durables ont été observées chez les nourrissons, les enfants et les jeunes recevant de l’asfotase alfa, un traitement expérimental contre la HPP, dans le cadre de la phase de prolongation sans insu de deux études cliniques de Phase II en cours. Les données ont été présentées lors de sessions de présentation d’affiche au congrès conjoint des Sociétés académiques de pédiatrie (SAP) et de la Société asiatique pour la recherche pédiatrique, à Vancouver, en Colombie-Britannique, au Canada.


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