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2014-04-16
Revue de presse


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AAVLife obtient 12 millions de dollars dans le cadre d'un financement de série A en vue de faire progresser la thérapie génique pour le traitement de l'ataxie de Friedreich (suite)

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gène normal de la frataxine à l’aide d'un vecteur dérivé d’un virus adéno-associé (AAV) a permis de normaliser la fonction cardiaque des souris, de corriger l'hypertrophie pathologique de leur cœur et ce à un stade avancé de la maladie cardiaque.

AAVLife a déjà débuté les études précliniques visant à déterminer la posologie et à la voie d'administration à utiliser dans un essai clinique pour cette approche thérapeutique de thérapie génique. La société consultera les autorités réglementaires quant aux exigences en matière d’études de toxicité ainsi que pour la conception de l'essai clinique. L'objectif est de démarrer la phase clinique en 2015 afin d'évaluer l'efficacité de la thérapie génique dans le traitement de la dysfonction cardiaque associée à l'ataxie de Friedreich.

« Bien qu'il s'agisse d'une maladie rare, l'ataxie de Friedreich impacte lourdement la vie des patients et de leurs familles », commente Amber Salzman, Ph.D., cofondatrice et directrice générale d'AAVLife. « Nous progressons vers une stratégie thérapeutique avec toutes les précautions nécessaires mais aussi avec l'urgence qu'elle requiert. »

Les fondateurs d'AAVLife ont déjà contribué de façons diverses mais décisives à l'application de la thérapie génique à des fins cliniques :
-- Patrick Aubourg, M.D. Ph.D, chef du service de neuropédiatrie à l'hôpital Bicêtre Paris Sud. Le docteur Aubourg est responsable du premier essai clinique utilisant avec succès la thérapie génique pour traiter l'adrénoleucodystrophie (ALD), une maladie génétique entraînant une neurodégénérescence cérébrale mortelle. Il a remporté, en compagnie de son équipe de recherche, le Grand Prix scientifique 2010 de la Fondation Simone et Cino del Duca pour leurs découvertes dans le domaine de la thérapie génique des maladies génétiques du système nerveux central.

-- Pierre Bougnères, M.D., Ph.D., chef du service d'endocrinologie pédiatrique à l'hôpital Bicêtre Paris Sud. En compagnie du docteur Aubourg, le docteur Bougnères a développé et dirigé l'essai sur ...

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Article écrit le 2014-04-16 par Business wire
Source: Communiqué de presse AAVLifeAccéder à la source


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