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2014-05-12
Revue de presse


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Nouvelles données sur la nature dévastatrice de l’hypophosphatasie (HPP) et l’effet du traitement par asfotase alfa chez les nourrissons, les enfants en bas âge et les jeunes atteints de HPP présentées lors du congrès des Sociétés académiques de pédiatrie (suite)

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35 (73 %) étaient décédés.
- Tous les patients testés avaient un faible taux de phosphatase alcaline sérique (ALP) documenté avant l’inscription, indiquant une HPP.
- La majorité des patients (58 %) sont décédés dans l’année suivant la naissance. Le temps médian jusqu’au décès était de 8,9 mois (intervalle de confiance [IC] à 95 % : 5,1, 14,1).
- Une déformation de la cage thoracique (91 %), le retard de croissance (76 %), la craniosténose (fermeture précoce d’une partie ou de la totalité des sutures du crâne du nourrisson, 61 %) et la néphrocalcinose (calculs rénaux, 25 %) ont été signalés chez la majorité des patients pour lesquels des données étaient disponibles.
- Un système respiratoire compromis, particulièrement nécessitant une ventilation mécanique par intubation ou trachéostomie, était associé à des résultats défavorables, y compris le décès.
- Les convulsions répondant au traitement par vitamine B6 et l’insuffisance respiratoire étaient associées à une forte mortalité (100 %).

« Cette étude rétrospective des antécédents naturels des nourrissons atteints de HPP souligne la nature potentiellement mortelle de la forme grave de ce trouble », ajoute Michael P. Whyte, M.D., directeur médico-scientifique du Centre pour les maladies métaboliques osseuses et la recherche moléculaire de l’Hôpital Shriners pour enfants, à St Louis, dans l’État du Missouri. « Nos constatations confirment que la présence de convulsions et d’insuffisance respiratoire indique une mortalité élevée. Les patients qui ont besoin d’un soutien respiratoire, surtout d’une ventilation invasive par intubation ou par trachéostomie, ont des résultats particulièrement sombres, y compris le décès. Nos constatations sont conformes à l’expérience clinique qui montre que la déformation de la cage thoracique qui nuit à la fonction respiratoire de ces jeunes patients entraîne souvent une pneumonie et le décès. »

L’asfotase alfa chez les nourrissons et les enfants en bas âge : Résultats de l’étude de prolongation
Dans ...

Article écrit le 2014-05-12 par Business wire
Source: Communiqué de presse AlexionAccéder à la source


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Références
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2. Whyte MP, Simmons JH, Bishop N, et al. Asfotase alfa: sustained efficacy and tolerability in infants and young children with life-threatening hypophosphatasia. Affiche présentée lors du congrés conjoint 2014 des Sociétés académiques de pédiatrie (SAP) et de la Société asiatique pour la recherche pédiatrique, à Vancouver, C.-B., Canada, 4 mai 2014. Résumé 752396.
3. Whyte MP, Greenberg CR, Salman NJ, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;366(10):904-13.
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